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gen132016

Autorizzazioni 2015, Ema: 93 farmaci tra orfani e nuovi principi attivi

Autorizzazioni 2015, Ema: 93 farmaci tra orfani e nuovi principi attivi
Sono 93 i pareri favorevoli all'autorizzazione all'immissione in commercio di altrettanti farmaci espressi nel 2015 dall'Ema (European medicine agency) tra i quali 39 contenenti nuovi principi attivi. Solo 4 i pareri contrari e 5 le richieste di sospensione. È in sintesi il bilancio contenuto nello "Human medicine highlights 2015" prodotto dall'agenzia europea del farmaco che specifica come «i farmaci con un nuovo principio attivo spesso hanno la potenzialità di andare incontro a un bisogno clinico insoddisfatto». In particolare, l'anno scorso, «un terzo di tutti i farmaci con nuovi principi attivi riguardava il trattamento del cancro»: in totale 14 specialità. Altre settori proficui sono stati quelli ematologico e infettivologico (con 5 farmaci ciascuno) seguiti dalle aree cardiovascolare e del metabolismo (3 farmaci ognuna). Due nuovi principi attivi sono stati approvati in ambito sia neurologico sia pneumologico e uno ciascuno in campo gastroenterologico, uronefrologico, dermatologico, vaccinologico e reumatologico.

La stessa Ema evidenzia le innovazioni terapeutiche più rilevanti del 2015. In ambito oncologico: blinatumomab (indicato nella leucemia linfoblastica acuta) che stimola il sistema immunitario contro le cellule tumorali, panobinostat indicato nel mieloma multiplo che agisce regolando l'attività dei geni, talimongene laherparepvec indicato contro il melanoma e altri tumori in fase avanzata che si basa su virus ingegnerizzati geneticamente per uccidere le cellule cancerose, nivolumab e pembrolizumab (contro il melanoma e il ca polmonare avanzato) in grado di potenziare le capacità antitumorali del sistema immunitario. Nell'area cardiovascolare: sacubitril+valsartan dalla doppia azione per il trattamento dello scompenso cardiaco, gli anticorpi monoclonali contro la proteina PCSK-9 evolocumab e alirocumab per il trattamento dell'ipercolesterolemia. In ematologia: idaracizumab per la neutralizzazione mirata dell'effetto anticoagulante di dabigatran. Infine, in neurologia: pitolisant che agisce sui recettori istaminici H3 per il trattamento della narcolessia. Gli highlights sottolineano la rilevanza anche delle 54 estensioni di indicazione, che consentono a un farmaco già approvato di offrire altre opportunità ai pazienti grazie alle nuove indicazioni. Sotto questo profilo si citano come casi di maggiore interesse adalimumab per l'acne inversa, ibrutinib per la macroglobulinemia di Waldenström, pertuzumab per le pazienti con ca mammario avviate a chirurgia, dabrafenib+trametinib come trattamento combinato contro il melanoma avanzato, crizotinib per i pazienti precedentemente non trattati con carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazione ALK. Da sottolineare anche l'approvazione, tra i 93 medicinali complessivi, di 18 farmaci orfani. Tra questi carfilzomib e panobinostat contro il mieloma multiplo, blinatumomab per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta, sebelipase alfa nel deficit della lipasi acida lisosomiale, lenvatinib contro il ca tiroideo, asfotase alfa per l'ipofosfatasia dell'infanzia e dinutuximab contro il neuroblastoma. Per questi ultimi farmaci si è ricorso 3 volte all'autorizzazione sotto circostanze eccezionali per la rarità della malattia da trattare, mentre 5 sono stati valutati mediante procedura accelerata per la possibilità di risolvere bisogni medici insoddisfatti. In altri 3 casi si è ricorso all'autorizzazione condizionata, con obbligo di ottenere dati completi sul rapporto rischio/beneficio e permettere un'autorizzazione definitiva.

L'Ema ricorda infine come tra le sue attività ci sia il monitoraggio real life dei farmaci già autorizzati che ha determinato l'anno scorso l'adozione di nuove raccomandazioni per una serie di molecole (quali, per esempio, bisfosfonati, micofenolato, farmaci anti-Hiv). Si citano infine le ispezioni condotte dalle Autorità regolatorie dell'Unione europea nel 2015: 2.590 per good manufacturing practice, 270 per good clinical practice e 190 per farmacovigilanza, che hanno determinato in qualche occasione ricadute a livello di autorizzazione centrale.

Arturo Zenorini
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