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ott302017

Ca polmonare, novità dall'Fda e dall'Ema per farmaci innovativi

Ca polmonare, novità dall’Fda e dall’Ema per farmaci innovativi
Importanti traguardi registrativi sono stati raggiunti da due molecole indicate nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (Nsclc) e di cui sono stati recentemente presentati a Madrid - durante il recente congresso Esmo (European society of medical oncology) - nuovi risultati di studi di fase III. Facciamo riferimento a osimertinib - al quale la Food and Drug Administration (Fda) ha concesso la "breakthrough therapy designation" (Btd) per il trattamento in prima linea dei pazienti affetti da Nsclc metastatico positivo alla mutazione del recettore del fattore di crescita dell'epidermide (Egfr) - e a durvalumab - di cui l'European medicines agency (Ema) ha accettato la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (Maa) per il trattamento dell'Nsclc localmente avanzato (stadio III) non operabile che non ha avuto progressione dopo il trattamento a base di radiochemioterapia concomitante.

Per quanto riguarda osimertinib, l'Fda ha preso la sua decisione in base ai dati del trial di Fase III "Flaura", disegnato per valutare l'efficacia dell'inibitore tirosinchinasico (Tki) attivo contro l'Egfr positivo alla mutazione T790M rispetto alla terapia standard con altri trattamenti Egfr-Tki (erlotinib o gefitinib) attualmente utilizzati in prima linea, in pazienti affetti da Nsclc localmente avanzato o metastatico (positivo alla mutazione dell'Egfr) che non avevano ricevuto alcun precedente trattamento. Nel trial, la sopravvivenza mediana libera da progressione è stata pari a 18,9 mesi per osimertinib, facendo registrando un risultato statisticamente significativo rispetto ai 10,2 mesi dei Tki dell'Egfr di confronto. Sono stati confermati miglioramenti in tutti i sottogruppi pre-specificati, inclusi i pazienti con e senza metastasi cerebrali. Inoltre, osimertinib è risultato ben tollerato, con un profilo di sicurezza coerente con i precedenti studi clinici effettuati con il farmaco. La Btd, si ricorda, è uno dei metodi con il quale la Fda può accelerare l'iter di sviluppo di un farmaco. Nel caso specifico, la Btd garantisce una revisione prioritaria ai risultati preliminari di un trial clinico qualora questi dimostrassero un sostanziale vantaggio sulle opzioni esistenti nel trattamento di patologie gravi o pericolose per la vita. «La Btd riconosce non solo il valore di osimertinib come nuovo standard terapeutico in prima linea per i pazienti con Nsclc avanzato positivo alla mutazione dell'Egfr, ma risponde anche all'esigenza di ottenere un miglioramento clinicamente significativo per questa patologia» ha affermato Marcello Tiseo, dirigente dell'Unità di Oncologia dell'Aou di Parma. «I risultati del trial Flaura hanno il potenziale di ridefinire le aspettative cliniche e offrire nuove speranze a pazienti con una diagnosi attualmente infausta». Va segnalato che il 28 settembre 2017 le linee guida di pratica clinica del 'National comprehensive cancer network' statunitense sono state aggiornate includendo l'uso di osimertinib in questa specifica indicazione, anticipando l'approvazione dell'Fda.

Passando a durvalumab, prima immunoterapia anti-Pd-L1 per il Nsclc localmente avanzato non resecabile, l'accettazione di domanda di Maa da parte dell'Ema assume un valore rilevante in quanto copre una specifica condizione della patologia per la quale i pazienti non hanno alternative terapeutiche. Attualmente, infatti «per i pazienti liberi da progressione dopo chemioradioterapia, l'unica opzione disponibile è il monitoraggio attivo della malattia» ha spiegato Marina Garassino, responsabile dell'Oncologia toraco-polmonare dell'Istituto nazionale tumori (Int) di Milano. «Purtroppo» ha proseguito «nella maggior parte dei pazienti la ricaduta della malattia si verifica entro i 12 mesi. Durvalumab è il primo farmaco in Immuno-oncologia a mostrare un beneficio clinicamente significativo nel setting precoce non metastatico e pertanto ci auguriamo che i pazienti possano disporre di questo farmaco il prima possibile». L'autorizzazione si è basata sui dati positivi relativi alla sopravvivenza libera da progressione (Pfs) dello studio "Pacific". Ora si sta valutando anche la sopravvivenza globale (Os), l'altro endpoint primario. «L'avvento di durvalumab potrebbe giustificare una nuova strategia terapeutica» ha aggiunto Ugo Pastorino, direttore della Struttura complessa di Chirurgia toracica dell'Int di Milano. «Nei pazienti potenzialmente guaribili, infatti, potremmo utilizzare chemio e radioterapia come trattamento di induzione, la chirurgia come asportazione del residuo e l'immunoterapia come trattamento di mantenimento a distanza». «L'inizio del percorso regolatorio per durvalumab in Europa annuncia l'arrivo di un nuovo approccio terapeutico teso a ottimizzare l'attuale standard chemio-radioterapico, esaltando il ruolo chiave del team multidisciplinare per l'adeguata selezione dei pazienti» ha sottolineato infine Umberto Ricardi, direttore del Dipartimento di Oncologia e della Struttura complessa universitaria di Radioterapia della Città della Salute e della Scienza di Torino. «I dati dello studio Pacific consentono inoltre di dimostrare il reale contributo terapeutico della radioterapia come trattamento immunogenico».
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