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set262016

Congresso Ectrims: nuovi farmaci e ricerca farmacologica

Congresso Ectrims: nuovi farmaci e ricerca farmacologica
Un quadro globale dell'avanzamento della ricerca farmacologica per il trattamento della sclerosi multipla (Sm): lo si è avuto al 32° congresso Ectrims, tenutosi a Londra. Di rilievo i nuovi dati positivi a 6 anni ottenuti da alemtuzumab in pazienti con Sm recidivante remittente (Smrr) nell'ambito del programma clinico Care-Ms. Dopo i primi 2 cicli di trattamento, somministrati al basale e dopo 12 mesi, il 64% dei pazienti trattati con alemtuzumab nel Care-Ms I e il 55% di quelli del Care-Ms II non hanno ricevuto un trattamento aggiuntivo durante i successivi cinque anni, fino al mese 72. Il basso tasso annualizzato di ricadute (Arr), già visto dopo il trattamento iniziale, è rimasto costante in seguito e, al sesto anno, oltre il 70% dei pazienti dei due studi non ha registrato un peggioramento della disabilità confermata a 6 anni. Inoltre, si è colto un rallentamento dell'atrofia cerebrale evidenziato dalla risonanza magnetica (Rm) che, nella maggior parte dei casi, non ha rilevato nuove lesioni captanti gadolinio in T1 né nuove o più estese lesioni in T2. Lo studio osservazionale Across, condotto su 175 pazienti con follow-up a 10 anni, ha dimostrato come i pazienti con Smrr trattati in modo continuativo con un altro immunosoppressore, fingolimod, sperimentano una progressione della disabilità significativamente inferiore rispetto a quelli il cui trattamento è stato interrotto: in particolare, un minor numero di pazienti rimasti in terapia con fingolimod da 8 a 10 anni ha sviluppato Sm secondariamente progressiva (Smsp).

Dal trial di fase 3 Expand è invece emerso che l'impiego di siponimod, modulatore selettivo dei recettori della sfingosina-1-fosfato (S1P), ha ridotto del 21% il rischio di progressione di disabilità confermata a 3 mesi rispetto al placebo in pazienti con Smsp: dato notevole perché riferito a una forma di Sm con scarse opzioni terapeutiche. Ulteriori conferme giungono per ocrelizumab con nuove analisi di 3 studi: una condotta sui trial di fase 3 Opera I e Opera II svolti su pazienti con Smrr che ha evidenziato come il farmaco abbia aumentato del 75% la percentuale di pazienti che raggiugono la non evidenza di malattia (Neda) durante 96 settimane rispetto a interferone (Ifn) beta-1a; la seconda svolta sullo studio Oratorio, in pazienti con Sm primariamente progressiva (Smpp) in cui ocrelizumab ha aumentato del 47% la percentuale di pazienti che ha raggiunto l'endpoint Nep (nessuna evidenza di progressione) alla settimana 120 rispetto al placebo. Positivi i risultati di efficacia ottenuti anche al follow-up a 7 anni in pazienti trattati con dimetilfumarato (Dmf) a rilascio ritardato in pazienti con diagnosi recente di Smrr: lo dimostrano i dati del trial Endorse, un'estensione dei trial di fase 3 Define e Confirm. L'Arr e la quota di pazienti con progressione di disabilità (Cdp) confermata a 24 settimane sono rimasti bassi oltre 6 anni, i pazienti switchati da placebo a Dmf hanno visto significativamente ridotto l'Arr e si è visto che un trattamento continuo determina un rischio consistentemente inferiore di Cdp oltre 6 anni rispetto a chi riceve un trattamento ritardato. Interessanti anche gli esiti di uno studio italiano real life secondo cui, nonostante l'incidenza di alcuni eventi avversi (quali flushing e disturbi gastrointestinali) si conferma la buona tollerabilità e sicurezza di Dmf. Anche per natalizumab sono stati presentati positivi risultati a lungo termine in condizioni di real life, sia di sicurezza (dal programma Tygris), sia di efficacia (dal programma Top, su pazienti stratificati in base alla disabilità basale).

Da citare ancora i miglioramenti duraturi clinicamente significativi nella deambulazione conseguiti con fampridina a rilascio prolungato (studio Enhance) e i risultati di sicurezza e tollerabilità registrati dallo studio Synergy di fase IIb condotto nella Smrr con opicinumab, anticorpo monoclonale anti-Lingo-1, proteina fondamentale nella regolazione della mielinizzazione e della rigenerazione assonale. Da sottolineare, infine, come mantengano tuttora validità farmaci consolidati per il trattamento della Smrr come il peginterferone beta 1-a o il glatiramer acetato e come stia tornando d'interesse la cladribina, che il produttore rilancia con nuovi dati su sicurezza ed efficacia a lungo termine, dopo il noto ritiro dal commercio nel 2011 per la mancata approvazione da parte dell'Fda e dell'Ema. (A.Z.)
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