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set62018

Disordini ciclo dell'urea, nuovo farmaco orfano disponibile in Italia

Disordini ciclo dell’urea, nuovo farmaco orfano disponibile in Italia
È da poco disponibile anche in Italia un nuovo farmaco orfano per il trattamento dei disordini del ciclo dell'urea (Ucd): il glicerolo fenilbutirrato in formulazione liquida, inodore, insapore e con vantaggi di efficacia rispetto alle terapie attualmente disponibili. Lo comunica Sobi, azienda biofarmaceutica multinazionale con sede in Svezia che in una nota ricorda che gli Ucd "sono malattie genetiche rare causate dalla carenza di enzimi epatici o di trasportatori mitocondriali coinvolti nel metabolismo azotato e responsabili delle reazioni biochimiche che, nelle persone sane, trasformano l'ammonio in urea, permettendone l'eliminazione attraverso le urine. L'ammonio non adeguatamente eliminato attraverso il Ciclo dell'Urea si accumula nel sangue raggiungendo valori tossici -iperammoniemia - che provocano gravi complicanze neurologiche e conseguenze persino fatali". I pazienti con Ucd vengono trattati con una dieta controllata a ridotto contenuto di proteine con integrazione di aminoacidi e, laddove necessario, con farmaci che aumentano l'eliminazione dell'azoto (quindi dell'ammonio) attraverso vie alternative al ciclo dell'urea, con l'obiettivo di mantenerne i livelli nel sangue entro valori di sicurezza.

Recentemente l'Ema, l'Agenzia europea del farmaco, ha approvato il glicerolo fenilbutirrato (Ravicti) come terapia per le Ucd per pazienti sia pediatrici sia adulti, sulla base di studi di sicurezza ed efficacia, a breve e a lungo termine, che hanno evidenziato importanti vantaggi rispetto alle terapie attualmente disponibili. Inoltre, ha ottenuto la raccomandazione per il mantenimento della designazione di farmaco orfano (EMA/COMP/658477/2015 del 15 dicembre 2015) per il trattamento dei Difetti del Ciclo dell'Urea. Il farmaco è in grado di assicurare un migliore controllo dei livelli di ammonio giornalieri e riduce i livelli ematici di glutammina in modo più efficace rispetto alle terapie ad oggi disponibili a base di sodio felbutirrato (NaPBA). E il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani ha confermato il notevole vantaggio del glicerolo fenilbutirrato nel trattamento di alcune specifiche forme di Ucd sulla base di dati che hanno dimostrato che la frequenza di crisi di iperammoniemia era molto più bassa nei pazienti trattati con questa terapia rispetto ai pazienti trattati con altri farmaci.

«Il glicerolo fenilbutirrato è sostanzialmente inodore e insapore e questo aiuta l'aderenza terapeutica soprattutto nei più piccoli - afferma Johannes Häberle, Professore presso l'University Children's Hospital di Zurigo e aggiunge: «Da una indagine recente, su medici e pazienti abbiamo notato come tra le principali cause della scarsa compliance alla terapia ci fosse proprio il sapore dei farmaci e la difficoltà a deglutire molte compresse. Grazie alla sua formulazione liquida orale, inoltre, questo nuovo trattamento ci consente di personalizzare la dose sulla base delle caratteristiche di ogni paziente». Soddisfazione da parte dell'azienda: «Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile una terapia di questo valore per una tipologia di pazienti così delicata come sono i bambini, già nei primi mesi di vita, oltre che per pazienti in età più avanzata" afferma Maria Tommasi, Medical Director Sobi Italia.
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