Sanità

feb272014

Ema, 12 farmaci orfani approvati nel 2013

malattie rare giornata mondiale

Alla vigilia della giornata mondiale per le malattie rare (domani 28 febbraio), l’agenzia regolatoria europea fa un bilancio del 2013: sono stati 12 i nuovi farmaci per la cura di malattie rare per i quali il Chmp ha espresso parere favorevole all’autorizzazione all’immissione in commercio, tra i quali tre medicinali per rare forme di cancro, tre farmaci per la tubercolosi multiresistente e due per l’ipertensione polmonare arteriosa. Sono circa 30 milioni le persone che nell’Unione europea soffrono di una malattia rara, cioè di una patologia che colpisce meno di 5 persone ogni 10.000. L’Ema attraverso la sua Commissione per i farmaci orfani (Committee for orphan medicinal products - Comp) svolge un ruolo centrale per la sviluppo e l’autorizzazione di farmaci per le malattie rare, le procedure di assegnazione della designazione di farmaco orfano e concessione dell’Aic sono gestite a livello centralizzato, e non nei singoli stati membri. La designazione di farmaco orfano comporta una serie di incentivi per l’azienda che detiene l’Aic del medicinale, così da favorire lo sviluppo anche di farmaci che avranno poco mercato. In particolare nella Ue queste aziende beneficiano di tasse ridotte per la presentazione della domanda di Aic, assistenza scientifica nella stesura dei protocolli e piani di indagine pediatrica, oltre al protezione brevettuale che garantisce l’esclusività per 10 anni. Nel 2008 poi l’Ema ha iniziato una stretta collaborazione con l’Fda, l’agenzia regolatoria statunitense volta a incoraggiare la presentazione in parallelo delle domande di designazione di farmaco orfano; collaborazione che nel 2012 si è estesa anche alle autorità regolatorie nipponiche (Ministry of health, labour and welfare – Mhlw e Pharmaceuticals and medical devices agency - Pmda). Il programma ha avuto molto successo tanto che nel 2013 circa la metà delle domande è stata presentata in parallelo ai vari enti regolatori e si prevede un andamento analogo per il 2014. La proposta in parallelo presenta alcuni indubbi vantaggi: aiuta le aziende a razionalizzare lo sviluppo di farmaci orfani facilitando l’accesso ai pareri scientifici degli enti regolatori, che su richiesta, infatti, possono esprimersi in contemporanea. Il prossimo mese di marzo le autorità regolatorie giapponese, europea e statunitense si incontreranno nella sede dell’Ema per fornire a chi sviluppa farmaci orfani informazioni complete circa i programmi disponibili nei tre rispettivi territori. In occasione di questo workshop sarà possibile presentare domanda per la designazione di farmaco orfano e discuterla direttamente con le tre agenzie. La sessione plenaria sarà pubblicamente trasmessa in diretta sul sito internet dell’Ema.


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