dic182018

Emofilia A, nuovo anticorpo da somministrare sottocute disponibile in Italia

Si somministra sottocute una volta a settimana ed è dedicato ai pazienti di tutte le fasce d'età con emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII della coagulazione del sangue, proteina carente nei malati con forma A della patologia, che a causa di questi inibitori diventano 'resistenti' alla terapia sostitutiva standard. E' ora disponibile in Italia emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in questa tipologia di pazienti. La terapia innovativa mima l'azione del fattore VIII legandosi ai fattori IXa e X, necessari per attivare la naturale cascata della coagulazione. Promuovendo l'attivazione di questi due fattori, si ripristina il normale processo di coagulazione del sangue. Questa molecola, commenta Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione all'Ospedale Careggi di Firenze «rappresenta una nuova era nel trattamento dell'emofilia A per pazienti con inibitori. E' la prima terapia con somministrazione sottocutanea una volta a settimana, aprendo così prospettive senza precedenti nella gestione della patologia e nella vita delle persone». Emicizumab, aggiunge Flora Peyvandi, professore ordinario di Medicina Interna all'Università degli studi di Milano, «ha dimostrato un'efficacia di gran lunga superiore al precedente trattamento con agenti bypassanti, con una riduzione dell'87% dei sanguinamenti trattati nei pazienti adulti».

Secondo Cristina Cassone, presidente della Federazione pazienti emofilici FedEmo, aumentare le possibilità terapeutiche «risponde al concetto di personalizzazione del trattamento che riteniamo uno dei punti cardine nella cura. Discorso ancor più pertinente per i pazienti con inibitori, dove le possibilità di trattamento sono ad oggi limitate e parziali». Per il nuovo farmaco, concludono gli esperti, «in virtù dell'attribuzione del riconoscimento dell'innovatività terapeutica, l'accesso a livello regionale è immediatamente garantito, tramite ospedali e aziende sanitarie locali e a carico del Sistema Sanitario con il fondo appositamente stanziato».