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apr112014

Emofilia, i farmaci long acting nuovo orizzonte per la cura

farmaci fiale

Una sola somministrazione a settimana. È questa la caratteristica del primo fattore IX long acting, approvato negli Usa, per l’emofilia di tipo b, che rappresenta il nuovo orizzonte per la cura dell'emofilia.  SI tratta dei farmaci a lunga emivita, che consentiranno di ridurre il numero delle infusioni alle quali devono sottoporsi adulti e bambini, oltre che nella terapia genica. A oggi infatti, chi è affetto da questa rara patologia è costretto a circa 100 iniezioni all'anno per fronteggiare la carenza di fattori di coagulazione (fattore VIII per il tipo a e fattore IX per il tipo b ),
In Italia e più in generale in Europa, i farmaci saranno disponibili due anni dopo, per il fatto che l'Ema, Agenzia europea del farmaco, deve compiere studi sui bambini prima di autorizzare la messa in commercio, ma i tempi potrebbero essere accorciati con una registrazione condizionata inizialmente solo per gli adulti che poi verrebbe estesa ai bambini. È quanto emerso in occasione della giornata mondiale dell'emofilia, in un evento organizzato da Fedemo (Federazione delle Associazioni degli emofilici) ieri a Roma. «I farmaci long acting- sottolinea Romano Arcieri, segretario generale Fedemo- consentirebbero di somministrare il fattore mancante ogni 7-10 giorni già per l'emofilia di tipo b, sono allo studio farmaci a lunga emivita anche per quella di tipo a: tutto ciò inciderebbe non poco sulla qualità di vita della comunità emofilica». Altre novità arriveranno nel nostro Paese per la cura di questa patologia dalla terapia genica. Tra i vantaggi la correzione della mutazione e lo sviluppo di enzimi capaci di riconoscere sequenze target nel genoma ospite e di attivare meccanismi per sostituire la sequenza mutata con quella "sana".

Marco Malagutti


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