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mar292019

Farmaci sclerosi multipla, da Fda approvazione siponimod

Farmaci sclerosi multipla, da Fda approvazione siponimod

Farmaci sclerosi multipla, fda comunica l'approvazione di siponimod, nuovo farmaco per il trattamento della patologia

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato siponimod, farmaco innovativo per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla negli adulti. L'indicazione include anche sclerosi multipla secondariamente progressiva (Smsp) in fase attiva, sclerosi multipla recidivante remittente (Smrr) e sindrome clinicamente isolata (Cis, Cis, Clinically Isolated Syndrome). Lo annuncia Novartis in una nota, in cui precisa che l'approvazione si basa sui dati innovativi dello studio Expand, di fase III randomizzato, condotto in doppio cieco, che ha confrontato l'efficacia e la sicurezza rispetto al placebo nelle persone con Smsp. All'inizio dello studio, i pazienti avevano un'età media di 48 anni, convivevano con la Sm da circa 16 anni e oltre il 50% di loro aveva un punteggio Edss (Expanded Disability Status Scale) mediano di 6.0 e ricorreva ad un ausilio per la deambulazione3. Siponimod ha ridotto in modo significativo il rischio di progressione della disabilità confermata (Cdp) a tre mesi (endpoint primario: riduzione del 21% rispetto al placebo, p=0,013; riduzione del 33% rispetto al placebo nei pazienti con attività recidivante nei due anni precedenti lo screening, p=0,0100). Inoltre, siponimod ha ritardato significativamente il rischio di Cdp a sei mesi (26% vs placebo, p=0,0058) e ha ridotto il tasso annualizzato di recidive del 55%3. Infine, Expand ha mostrato risultati significativamente favorevoli in altri parametri rilevanti di misura dell'attività di malattia, ivi incluse la capacità cognitiva, l'attività di malattia alla RM e la perdita di volume cerebrale. Le reazioni avverse più comuni (incidenza superiore al 10%) sono state cefalea, ipertensione e aumento delle transaminasi. È previsto che il farmaco sarà disponibile negli Stati Uniti tra una settimana circa e i pazienti non richiedono alcun monitoraggio alla prima dose (Fdo, First Dose Observation, o monitoraggio cardiaco al momento dell'avvio della terapia), a meno che non soffrano di specifici disturbi cardiaci preesistenti.
L'approvazione regolatoria per siponimod nell'Unione europea è prevista per la fine del 2019, con un'ulteriore azione anticipata nel corso dell'anno in Svizzera, Giappone, Australia e Canada
«Uno degli obiettivi più importanti del trattamento della Sm è quello di ritardare la progressione della disabilità e preservare la capacità cognitiva» ha affermato Paul Hudson, Chief Executive Officer, Novartis Pharmaceuticals. «Con siponimod, i pazienti con Smsp con malattia attiva avranno accesso alla prima terapia orale efficace che mira alla riduzione della progressione della malattia, anche quando la Sm passa ad uno stadio in cui il deterioramento è meno dipendente dalla consueta attività di recidiva».

La maggior parte dei pazienti, nel tempo, passa dalla fase recidivante-remittente alla fase secondariamente progressiva della Sclerosi Multipla, pertanto, spiega l'azienda, è fondamentale un rapido inizio di terapia per aiutare i pazienti a rallentare il tasso di progressione della disabilità. Tale progressione nella maggior parte dei casi include - senza tuttavia limitarsi a - un impatto sulla mobilità, che potrebbe determinare la necessità, da parte dei pazienti, di ricorrere ad un ausilio per facilitare la deambulazione o a una sedia a rotelle; può essere inoltre caratterizzata dall'insorgenza di disfunzione della vescica e di declino cognitivo5.
«Con l'approvazione di siponimod, ora disponiamo di un'opzione terapeutica di cui c'era un estremo bisogno», ha dichiarato Bruce Cree, MD, PhD, MAS, membro dello Steering Committe di Expand. «È importante sottolineare che gli operatori sanitari ora hanno ancora più motivi per aiutare i pazienti ad identificare i cambiamenti dei loro sintomi e scoprire i primi segni di progressione».
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