feb292016

Giornata mondiale malattie rare, Scaccabarozzi: ricerca fa passi da gigante

Ricerca, conoscenza e industria sono le tre direzioni in cui muoversi per dare una mano contro le malattie rare. Sono le parole di Massimo Scaccabarozzi, presidente di Farmindustria, intervenuto in occasione della IX Giornata delle Malattie rare. «La ricerca sta facendo passi da gigante - ha detto - dal 2000 ad oggi ci sono state circa 2.400 domande di farmaci orfani all'Agenzia Europea del Farmaco con 1.621 designazioni. Nel 2014 in Italia c'erano ben 139 sperimentazioni su farmaci contro malattie rare e dopo anni in cui la ricerca in Italia segnava un po' il passo rispetto all'Europa, nel 2015 siamo tornati a crescere con circa il 19% di tutte le sperimentazioni europee che si fanno in Italia: il 25% di queste sperimentazioni riguarda le malattie rare».

Anche l'Aifa scende in campo con il Presidente Mario Melazzini, che ha detto: «Il malato è una risorsa per il sistema sanitario e non un costo. Mi riferisco a un malato "esperto", che porta con sé un patrimonio di conoscenze e di esperienza della malattia e lo mette a disposizione delle Istituzioni, delle Autorità regolatorie, della ricerca clinica. In occasione della Giornata dedicata alle malattie rare, i centri clinici e di ricerca di tutto il mondo si alleano contro queste patologie senza diagnosi. Su iniziativa dell'Iss e del Nih statunitense nasce, infatti, anche una rete internazionale per lo scambio di conoscenze sulle patologie senza diagnosi, a cui hanno già aderito Canada, Giappone e Australia.

Oltre all'Undiagnosed Diseaes Network International, ha spiegato Domenica Taruscio, direttore del Centro Nazionale Malattie Rare, nell'ambito di un accordo Italia-Usa viene avviato anche un progetto pilota bilaterale Italia-Usa finanziato dal ministero degli Esteri allo scopo di raccogliere e analizzare dati da pazienti italiani senza diagnosi. «Grazie al progetto sarà possibile sviluppare un database nazionale - afferma Taruscio - che potrà essere utilizzato dalla comunità scientifica internazionale per condividere e sviluppare le conoscenze su un settore così complesso delle malattie Rare e rendere possibile uno sforzo comune da parte dei ricercatori di tutto il mondo».

Rossella Gemma