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gen122015

Ipercolesterolemia, Ema rivede domanda per commercializzare un Mab

Ipercolesterolemia, Ema rivede domanda per commercializzare un Mab
L'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha accettato di revisionare la richiesta di autorizzazione all'immissione sul mercato (Marketing authorization application [Maa]) di alirocumab. Lo hanno riferito in un comunicato le due aziende farmaceutiche che hanno sviluppato l'anticorpo ipocolesterolemizzante anti-Pcsk9. Il Maa per alirocumab contiene dati provenienti da più di 5.000 pazienti, arruolati in 10 studi di fase 3 del programma di trial denominato "Odyssey". Nel complesso, considerando ulteriori studi attualmente in corso, tra i quali l'Odyssey outcomes, il ciclo di sperimentazioni cliniche Odyssey coinvolgerà più di 23.500 pazienti in oltre 2.000 centri in trial in doppio cieco, randomizzati, con controllo sia attivo sia con placebo di una durata variabile da 24 settimane a circa 5 anni. Nel quarto trimestre del 2004, inoltre, è stata presentata un'analoga richiesta alla Fda (Biologics license application [Bla]). Nel comunicato, peraltro, è specificato che la sicurezza e l'efficacia del farmaco non sono state ancora pienamente valutate da nessuna autorità regolatoria. In ogni caso, alirocumab rappresenta una delle grandi scommesse per il futuro del trattamento dell'ipercolesterolemia. Si tratta infatti di un anticorpo monoclonale sperimentale che ha come bersaglio la Pcsk9 (proprotein convertasi subtilisina/kexina di tipo 9) la cui funzione è quella di regolare l'attività dei recettori Ldl che si trovano sulla superficie delle cellule epatiche. In condizioni normali, quando le Ldl si legano ai loro recettori, il complesso entra nella cellula dove si attua la degradazione delle micelle lipidiche ad opera dei lisosomi. Il recettore, invece, viene "risparmiato" e si riporta in superficie. Se invece la Pcsk9 si aggrega al legame tra Ldl e recettore e viene internalizzato insieme, anche il recettore viene coinvolto nell'opera di catabolismo enzimatico e dunque non è più disponibile sulla superficie dell'epatocita. Ecco perché inibendo l'attività di Pcsk9 aumenta l'espressione dei recettori Ldl e si riducono i livelli di colesterolo Ldl in circolo.

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