feb122014

Malattie rare e autonomia funzionale: nuove opzioni farmacologiche

L’Agenzia regolatoria europea (Ema) ha approvato l’immissione in commercio di macitentan (Opsumit di Actelion Registration Ltd) per il trattamento dell’ipertensione polmonare arteriosa. Il medicinale è indicato per gli adulti con malattia classificata, secondo i criteri dell’Organizzazione mondiale della sanità, in classe II o III, e formulato in compresse da assumere per bocca una volta al giorno. Macitentan è un antagonista del recettore dell’endotelina, indicato per rallentare la progressione dell’ipertensione polmonare arteriosa. Nelle donne in età riproduttiva occorre escludere la gravidanza prima di iniziare la terapia, ogni mese nel corso della terapia e ancora un mese dopo la fine del trattamento; durante la cura è necessario evitare la gravidanza mediante l’uso di metodi contraccettivi adeguati. Nel Regno Unito è stato autorizzato l’impiego della tossina botulinica di tipo A (Botox di Allergan) per il trattamento della spasticità degli arti inferiori conseguente a ictus. In particolare il farmaco aiuta a ripristinare il corretto funzionamento della caviglia, permettendo così una camminata normale che, a sua volta, migliora il tono muscolare. Naturalmente il recupero funzionale non si ottiene con questo farmaco da solo, ma abbinando anche fisioterapia e, se occorre, interventi farmacologici e/o chirurgici. Inoltre il medicinale non è indicato per tutti i casi di disabilità post-ictus ma riservato a quei soggetti, adulti, con spasticità focale, nei quali si ritenga che la riduzione del tono muscolare possa migliorare la funzionalità, i sintomi e facilitare le cure. In ogni caso si tratta di un’opzione importante se si pensa che «circa il 30% dei pazienti che sopravvive a un ictus si ritrova a convivere con rigidità muscolare» ha sottolineato Joe Korner, direttore Affari esterni della Stroke association, «una condizione dolorosa che può compromettere gravemente l’autonomia del soggetto». (E.L.)