mar222012
Malattie rare, esperto: rivedere gli incentivi pubblici
Concentrare gli incentivi pubblici per la ricerca e sui prezzi attraverso una riduzione della prevalenza della malattia rara da uno su diecimila a uno su centomila. A fare la proposta Vittorio Bertelè, dell'istituto Mario Negri di Milano.
Concentrare gli incentivi pubblici, che vengono erogati nella fase della ricerca e sviluppo del farmaco e a livello di prezzi, attraverso una riduzione della prevalenza della malattia rara da uno su diecimila, come è adesso, a uno su centomila. A fare la proposta Vittorio Bertelè, dell'istituto Mario Negri di Milano, durante il convegno “Farmaci orfani per malattie orfane” sulla fibrosi cistica. «Per le malattie rare ci sono pochi prodotti non sempre di provata efficacia e sicurezza, ma ad alto costo. Quelle davvero rare e orfane di trattamenti meritano certamente incentivi sia nella fase della ricerca e dello sviluppo, sia a livello di prezzi». Ma per rendere più sostenibili i costi per il Ssn, una delle soluzioni «potrebbe essere quella di ridurre la prevalenza della malattia rara da 1 su 10mila a 1 su 100mila». Questo significa che «l'investimento della sanità pubblica deve essere concentrato sulle malattie davvero rare e orfane di trattamenti. L'area del meno raro invece necessita di incentivi e sostegno all'industria per ricerca e sviluppo di farmaci, senza però anche provvedimenti che tengano i prezzi elevati» come forma di compensazione di una mancata remunerazione dal mercato. «E questo deve valere anche per l'area del meno orfano». In altre parole, i farmaci sostenuti da risorse pubbliche nel loro sviluppo come orfani devono perdere la prerogativa di essere premiati anche da alti prezzi, se accanto all'indicazione orfana, si riconosca la loro utilità anche in malattie non rare, che garantiscono un mercato più vasto e maggiori ricavi.