Nuovi farmaci in arrivo per malattie e tumori rari

tags: Malattie del pancreas, Ormone della crescita, Somatotropina, Processi patologici, Neoplasie del pancreas, Neoplasie delle ghiandole endocrine, Neoplasie dell'apparato digerente, Malattie articolari, Disturbi della crescita, Artrite, Ipercolesterolemia, Ipercolesterolemia familiare, Errori congeniti del metabolismo dei lipidi, Iperlipoproteinemia, Iperlipemia familiare combinata

L’agenzia regolatoria europea (Ema – European medicine agency) ha autorizzato l’immissione in commercio di lomitapide (Lojuxta di Aegerion Pharmaceuticals) in capsule per il trattamento degli adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote. Lomitapide si assume per bocca, a stomaco pieno circa due ore dopo aver cenato; il suyo impiego è indicato in associazione a una dieta a basso contenuto di grassi e ad altri farmaci ipolipemizzanti. Procedura centralizzata anche per la somatotropina (Somatropin di BioPartners), in polvere da ricostituire in sospensione per iniezione sottocutanea, da somministrare una volta alla settima. L’ormone della crescita umano è indicato per l’uso in bambini dai 2 ai 18 anni, che non crescono adeguatamente a causa di un deficit dell’ormone fisiologico, e negli adulti che mantengono dall’infanzia, o hanno sviluppato ex-novo, il deficit di ormone della crescita. Infine l’Ema ha approvato canakinumab (Ilaris di Novartis) per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile a esordio sistemico attiva (Sjia) nei pazienti, a partire dai 2 anni di età, che hanno risposto in modo inadeguato alla terapia con anti-infiammatori non steroidei (Fans) e corticosteroidi sistemici. Canakinumab si somministra con una iniezione sottocutanea una volta al mese. Si tratta di un’estensione delle indicazioni per questo medicinale che era già autorizzato in Ue per il trattamento sintomatico dell’artrite gottosa giovanile refrattaria. Negli Stati Uniti la Food and drug administration ha concesso una nuova indicazione d’uso al medicinale a base di paclitaxel legato a proteine (Abraxane di Celgene): ora è indicato anche per la terapia del cancro pancreatico in stadio terminale, in combinazione con gemcitabine (Gemzar di Eli Lilly).