ott72015

Nuovi prodotti in arrivo in ematologia, diabetologia e oncologia

Negli scorsi giorni gli enti regolatori del farmaco europeo e statunitense hanno diffuso notizie riguardanti l'approvazione o la velocizzazione delle procedure di valutazione per farmaci da usare in chirurgia d'urgenza (idarucizumab), per il controllo della glicemia nel diabetico (insulina degludec e aspart) e per il trattamento del tumore del polmone (pembrolizumab).

Per quanto riguarda il nostro continente, l'Ema ha chiesto di velocizzare il percorso di valutazione e approvazione dell'idarucizumab (Praxbind), un antidoto per il dabigatran etexilato (Pradaxa). Il farmaco per cui l'Ema ha richiesto il "fast track" ha lo scopo di rendere possibile un'efficace coagulazione in caso di interventi chirurgici di emergenza o nell'evenienza di sanguinamenti incontrollati, esacerbati dalla presenza in circolo del dabigatran etexilato. Il profilo di sicurezza del farmaco è stato dimostrato in uno studio che ha coinvolto 283 soggetti sani e 123 pazienti con emorragie incontrollabili in corso o che hanno affrontato operazioni chirurgici non previste. L'azione del farmaco ha permesso di osservare un totale ripristino della normale coagulazione entro cinque minuti, con permanenza degli effetti per un tempo sufficiente a trattare i pazienti e senza effetti collaterali di rilievo.

Parlando degli Stati Uniti, la Food and drug administration ha approvato due nuovi farmaci ideati per migliorare il controllo glicemico negli adulti con diabete di tipo 1 e 2. Si tratta dell'insulina degludec (Tresiba) e della combinazione tra insulina degludec e insulina aspart (Ryzodeg 70/30). La sicurezza dei due farmaci è stata dimostrata attraverso ricerche che hanno coinvolto, complessivamente, circa 2000 pazienti. In questi è stato possibile registrare anche un soddisfacente controllo dell'emoglobina glicata. «I prodotti, tuttavia, non devono essere usati», si legge sul sito dell'Fda, «in pazienti con squilibrio dei chetoni nelle urine o nel sangue in corso (chetoacidosi diabetica).

Restando oltreoceano, è da registrare anche l'approvazione del pembrolizumab (Keytruda), un farmaco indicato nel trattamento dei casi avanzati di tumore al polmone non a piccole cellule. La molecola, in particolare, è efficace nei pazienti le cui cellule tumorali esprimono la proteina Pd-L1 (Programmed death-ligand 1). L'efficacia del prodotto è stata provata attraverso uno studio aperto multicentrico che ha permesso di osservare la riduzione delle masse tumorali nel 41 per cento dei 61 pazienti coinvolti in una ricerca. La valutazione di sicurezza del pembrolizumab è stata eseguita osservando un più ampio gruppo di 550 pazienti che hanno, sostanzialmente, ben tollerato la terapia. Gli effetti indesiderati più frequenti hanno riguardato la comparsa di stanchezza, dispnea e tosse.