Sanità

ott282019

Pani: serve una nuova AIFA e altre strategie per accesso e sostenibilità innovazione

Pani: serve una nuova AIFA e altre strategie per accesso e sostenibilità innovazione
Assenza di visione globale sulle strategie sanitarie, spesa farmaceutica diretta fuori controllo, sottovalutazione del ruolo degli enti regolatori del farmaco. È un quadro estremamente preoccupante quello delineato nell'analisi di Luca Pani, il più longevo Direttore Generale che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) abbia mai avuto, che oggi si divide oggi tra Stati Uniti, dove è docente di Psichiatria all'Università di Miami, e Italia, dove insegna Farmacologia a Modena. Non solo la situazione italiana appare critica, ma la nuova ondata di innovazioni terapeutiche rende necessario un cambio di paradigma su cui risulta urgente un intervento del Governo.


Prof. Pani sono appena trascorsi 3 anni dalle fine del suo mandato quinquennale (2011-2016) da Direttore Generale di Aifa, come è evoluto lo scenario farmaceutico italiano?

È andato in accordo come c'era da aspettarsi per un Paese del G7, ma in ritardo, con quello del resto del mondo. A mio parere alcuni punti meritano la nostra immediata attenzione in questo contesto:

  • Vulnerabilità: ovvero la crescente consapevolezza che i sistemi sanitari sono sempre più vulnerabili dal punto di vista socioeconomico. In Italia questa percezione è diffusa tra alcuni addetti ai lavori ma sconosciuta alla popolazione generale.
  • Sostenibilità: ovvero tutte le parti interessate riconoscono che sono necessari cambiamenti di vasta portata, per garantire infuturo un accesso sostenibile, ma niente di reale accade, soprattutto in Italia.
  • Ruolo dei pazienti: ovvero i sistemi sanitari e la farmaceutica per prima dovrebbero spostare l'attenzione sui risultati rilevanti per il paziente, utilizzando le risorse esistenti in modo più efficace ed efficiente nella valutazione dei cosiddetti Real world evidence data e con l'uso massivo della Salute Digitale (concetto di One Health) che in Italia è sostanzialmente sconosciuto.
  • Finanziamento: ovvero potrebbe essere necessario esplorare fonti di finanziamento alternative per alleviare l'onere per il sistema finanziato con fondi pubblici e questo nel nostro Paese viene percepito solo come una contrapposizione, e non come una sinergia, pubblico/privato.
  • Adeguamenti normativi: ovvero è necessaria una maggiore sensibilità degli organismi regolatori per contemperare la necessità di un accesso accelerato a tecnologie innovative e la maggiore incertezza nella definizione dei risultati a lungo termine. In questo il giudizio sul regolatore/pagatore italiano negli ultimi tre anni è di chiara evidenza.

L'assenza negli ultimi anni di una strategia di visione globale e di una competenza specifica su questi e altri argomenti ha prodotto la situazione in cui ci troviamo ora, che ha lasciato la transazione per il pay-back 2018 fuori dall'accordo per il ripiano 2013-2017 e la spesa per gli acquisti diretti del 2019 fuori controllo con un totale, per l'ultimo biennio, di quasi 5 miliardi di euro.

Come il Governo e il prossimo DG di Aifa ritiene debbano intervenire per ripianare questo sforamento?
Se non sbaglio, dato che potrei non essere aggiornato perché non seguo i dettagli da vicino, le Regioni si erano impegnate proporre al Governo la revisione, anche dal 2019, del livello dei tetti di spesa della farmaceutica convenzionata e della farmaceutica degli acquisti diretti, sulla base delle spese effettivamente sostenute nel biennio 2017-2018. Non so se questo sia stato fatto. Ma è evidente che vada ridefinito un preciso accordo tra le Regioni virtuose o meno e le modalità di compensazione dei tetti in tutte le procedure collegate al pay-back, mantenendo salvo il principio che tutte le risorse destinate alla Farmaceutica debbano rimanere all'interno della filiera della farmaceutica nella sua interezza. Cosa che non è sempre avvenuta in passato.
Sul ruolo dell'AIFA ritengo che vada tenuta ferma la visione per la quale l'Agenzia rappresenta solo un organo tecnico-scientifico e non politico. In questo senso, la situazione attuale per cui la Direzione Generale dell'Agenzia si e' assoggettata nei fatti a uno spoil system strutturale ancor prima che formale ha fatto si che i miei due successori non siano durati che circa un anno e mezzo per ciascuno, servono invece più stabilità e orizzonti di lungo termine per comporre una strategia in questo ambito. In una parola serve una nuova struttura dell'AIFA che sia più simile a una Authority che non a una Agenzia.

C'è il rischio che politiche troppo austere di governo della spesa possano compromettere l'accesso alle terapie più innovative, in particolare alla luce degli orientamenti dell'amministrazione Trump?
Trump, una volta tanto, non c'entra niente. Siamo arrivati in ritardo sull'accesso alle CAR-T non perché la CTS di AIFA nonne comprendesse la tecnologia o il CPR facesse fatica a dare un prezzo, ma piuttosto perché è mancato e ancora manca il modello di riferimento culturale dell'organizzazione e della dispensazione di questo tipo di cure. Da questo punto di vista i 60 milioni di euro stanziati per le officine terapeutiche sono una goccia d'acqua dolce in un mare salato. AIFA negli ultimi tre anni ha disinvestito sul fronte internazionale e ha perso una leadership che le consentiva di sapere in anticipo cosa sarebbe arrivato e come adattarsi ai cambiamenti. Ha poi ridotto gli Scientific Advice Nazionali lasciandoli nelle mani di altri paesi europei che a quel punto hanno consolidato la loro influenza regolatoria e, indirettamente, quella sulla rimborsabilità di questi prodotti e sui molti che verranno. Non mi stupisce che concetti di governance farmaceutica che sono vecchi di 40 anni vedano come unico modo per contenere la spesa quello di fare una revisione del prontuario che, a conti fatti, sarà ininfluente e che, come avevo già previsto a inizio anno, non ha ancora recuperato neppure un euro dei 2 miliardi promessi. Queste cose andrebbero dette e dette con chiarezza al Ministro Speranza perché, altrimenti, rischia di non riuscire a ottenere quanto si prefigge esattamente come è capitato al suo predecessore.

Come devono evolvere, anche alla luce dei cambiamenti sociali e tecnologici in atto, le strategie farmaceutiche e sanitarie per garantire la sostenibilità dell'innovazione e il progresso delle cure?
Una nuova ondata di prodotti farmaceutici, in particolare Gene Therapies (GT), Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) e terapie digitali, oltre a farmaci e biologici, arriveranno sul mercato in modo dirompente nei prossimi 3-5 anni. L'efficacia attesa di questi trattamenti è in aumento, mentre l'accesso al time-to-market diminuirà a un minimo storico di circa 6-7 anni. Da questa riduzione del tempo tra lo sviluppo e l'ingresso nel mercato deriverà una pressione sui regolatori per approvazioni sempre più veloci e con poche evidenze date le potenziali capacità di eradicazione di patologie altrimenti mortali. Ciò costringerà anche le valutazioni convenzionali HTA ad adattare i criteri e le misure di efficacia al momento della prima approvazione. La valutazione dell'efficacia clinica e del conseguente impatto economico potrebbero cambiare sostanzialmente dopo alcuni anni dall'approvazione di un prodotto potenzialmente salvavita. Di conseguenza, i metodi tradizionali basati sulla modellazione - come il rapporto costo-efficacia, QALY e così via - perderanno lentamente la loro rilevanza nel guidare gli accordi negoziali.

Che tipo di accordi saranno allora necessari?
I futuri accordi dovranno concentrarsi sulla capacità di nuovi trattamenti di ridurre costi altrimenti evitabili rispetto agli attuali standard di cura. Questi dovranno essere ampiamente documentati a livello granulare usando evidenze dal mondo reale (RWE) come la fenotipizzazione digitale oppure i cosiddetti e-PRO estesi(Electronic Patient Reported Outcomes). Dato che questi dati saranno generalmente incompleti al momento della prima approvazione, ciò creerà incertezze sia per i pagatori che per le aziende farmaceutiche. I pagatori dovrebbero aspettarsi che le aziende desiderino mitigare queste incertezze raggiungendo accordi sui prezzi mentre i dati sono (necessariamente) incompleti. Le aziende farmaceutiche dovrebbero invece aspettarsi che il raggiungimento di tali accordi sia soggetto a percentuali significativi dei costi evitabili previsti. I silos ospedale/territorio dovranno essere abbattuti e varianti regionali (a livello nazionale e internazionale)potrebbero essere applicate come correttivi per lo stesso tipo di contratto quando si sarà dimostrato che esistono delle differenze nei costi evitabili nei diversi sistemi sanitari. In questo modo, in Italia per esempio, le regioni virtuose potranno recuperare ingenti risorse da investire nella prevenzione primaria e abbattere ulteriormente i costi.

Ludovico Baldessin


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