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feb282018

Raccomandazioni Chmp, parere positivo per due farmaci orfani

Raccomandazioni Chmp, parere positivo per due farmaci orfani
Sono stati cinque i farmaci, inclusi due medicinali orfani, raccomandati dal Chmp (Comitato per i medicinali per uso umano) per l'approvazione da parte dell'Ema (Agenzia europea per i medicinali) nel corso dell'ultima riunione, dal 19 al 22 febbraio scorsi. Il Chmp ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio di Amglidia (glibenclamide) - sulfanilurea di seconda generazione - per il trattamento del diabete mellito neonatale nei neonati, nei soggetti in età infantile e nei bambini (è il primo trattamento per questa indicazione). Poiché il diabete neonatale è una malattia molto rara, a questo farmaco è stata assegnata la designazione di 'farmaco orfano' - in base al parere del Comitato Ema per i medicinali orfani (Comp) - che implica dieci anni di esclusività sul mercato. Il diabete neonatale è una forma estremamente rara di diabete diagnosticata nei primi sei mesi di vita.

È una forma pericolosa per la vita e debilitante a causa dei sintomi causati da alti livelli glicemici e dal rischio di chetoacidosi. Diverse mutazioni genetiche sono state identificate come causa di questo tipo di diabete. Amglidia è una nuova formulazione orale di glibenclamide, medicinale già autorizzato per il trattamento del diabete di tipo 2, sviluppata in questo caso specificamente per l'uso nei neonati, negli infanti e nei bambini con diabete neonatale. La molecola agisce sulle cellule produttrici di insulina nel pancreas legandosi a un canale del potassio sensibile all'Atp (Katp) che controlla il rilascio di insulina. In molti neonati con diabete neonatale, le cellule del pancreas producono insulina ma non sono in grado di rilasciarla nel sangue perché le mutazioni nei loro geni portano a canali Katp disfunzionali. L'effetto di glibenclamide sul canale Katp ripristina la capacità delle cellule di rilasciare insulina nel sangue ed è atteso che questi effetti riducano i sintomi del diabete neonatale.

Il farmaco antitumorale Mylotarg (gemtuzumab ozogamicina, coniugato farmaco-anticorpo) ha ricevuto parere positivo per il trattamento della leucemia mieloide acuta in pazienti di età pari o superiore a 15 anni, offrendo ai giovani pazienti una nuova opzione di trattamento. Anche questo medicinale ha ricevuto la designazione di farmaco orfano. Il comitato ha inoltre raccomandato l'immissione in commercio per Alpivab (peramivir) - antivirale endovenoso anti-Flu - per il trattamento dell'influenza non complicata. Un parere positivo è stato espresso anche per due applicazioni con consenso informato per la terapia di mantenimento di pazienti adulti con broncopneumopatia ostruttiva cronica: Chf 5993 (beclometasone dipropionato anidro/formoterolo fumarato diidrato/glicopirronio) e Trydonis (con la stessa combinazione). Si tratta di una tripla combinazione composta nell'ordine da un glucocorticoide inalatorio, un agonista a lunga azione del recettore beta-2 e un antagonista muscarinico, anch'esso long-acting. Mentre il beclometasone riduce l'infiammazione nei polmoni, il formoterolo e il glicopirronio rilasciano la muscolatura liscia bronchiale favorendo la dilatazione delle vie aeree e rendendo più facile la respirazione. Un'applicazione con consenso informato si avvale dei dati del dossier di un medicinale precedentemente autorizzato, con il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio di tale medicinale che rilascia il consenso per l'uso dei propri dati nella procedura dell'attuale domanda. Il Chmp ha invece espresso un'opinione negativa riguardo a Nerlynx (neratinib) per il trattamento del cancro del seno e ha manifestato un parere negativo anche per un'estensione di indicazione terapeutica per Sutent (sunitinib). Il farmaco, come è noto, è già impiegato in varie forme tumorali (stromale gastrointestinale, pancreatici neuroendocrini, a cellule renali metastatico) ma le prove fornite a favore di un impiego per il ritardo della comparsa di recidiva di carcinoma renale dopo exeresi chirurgica non state ritenute convincenti dal Chmp.

Da citare sei estensioni (o modiche di estensioni) di indicazione:
1) Bosulif (bosutinib) ha ottenuto una nuova indicazione relativa alla leucemia mieloide cronica di nuova diagnosi in fase cronica positiva al cromosoma Philadelphia;
2) Feraccru (maltolo ferrico) ha mantenuto l'indicazione negli adulti per il trattamento della carenza di ferro ma è 'caduta' la specificazione relativa all'anemia da carenza di ferro in pazienti con malattia infiammatoria intestinale;
3) Isentress (raltegravir), antiretrovirale anti-Hiv, ha ricevuto solo una modificazione non significativa della dicitura relativa all'estensione preesistente dell'impiego nei neonati);
4) Kineret (anakinra), farmaco immunosoppressivo indicato nell'artrite reumatoide, ha ottenuto un'importante estensione per il trattamento della malattia di Still, patologia rara che causa infiammazione alle articolazioni, rash e febbre negli adulti e nei bambini;
5) Lynparza (olaparib), farmaco indicato in tumori epiteliali Brca-mutati, ha dovuto modificare la dicitura della nuova formulazione in compresse che permette un dosaggio superiore e un minor numero di assunzioni rispetto alle capsule esistenti);
6) Xgeva (denosumab), antiriassorbitivo osseo, ha ricevuto anch'esso una modifica nella definizione di un'estensione preesistente: non più prevenzione di eventi correlati allo scheletro in adulti "con metastasi ossee da tumori solidi" bensì "con processi maligni che coinvolgono l'osso"). Da citare il ritiro di una domanda di estensione di indicazione, relativa a Zydelig (idelalisib) per il trattamento della leucemia linfatica cronica, dopo che il Chmp aveva analizzato i dati forniti e aveva formulato una serie di domande. A.Z.
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