set102013

Rene policistico, tolvaptan promettente ma Fda vuole altri dati

Si profilano buone speranze di avere presto un rimedio farmacologico per il rene policistico (o malattia policistica autosomica dominante, Adpkd), la più frequente nefropatia genetica per cui gli unici interventi mirati sono oggi dialisi e trapianto d’organo. Se ne è parlato ieri in un incontro a Milano. Riccardo Magistroni dell’A.O.U. Policlinico di Modena, ha ricordato che l’Adpkd «è una patologia sistemica: le cisti possono interessare anche altri organi come il fegato e il pancreas. Una conseguenza diretta è poi l’ipertensione arteriosa, oltre alla formazione di aneurismi cerebrali. Altre possibili anomalie extrarenali: diverticolosi del colon e prolasso mitralico». Con l’aumento volumetrico dei reni e la sostituzione del normale tessuto dalle cisti si hanno insufficienza renale, problemi cardiaci, difetto di concentrazione delle urine, lombalgia, nefrolitiasi. «Pur non essendoci ancora una terapia eziologica» ha puntualizzato Francesco Scolari dell’università di Brescia «la prognosi è molto migliorata perché si è perfezionato il trattamento delle complicanze. Fondamentale è il trattamento dell’ipertensione e l’adozione di un corretto stile di vita, basato su dieta iposodica, moderato consumo di caffè, adeguato apporto idrico, astensione dal fumo e moderata attività fisica». Ultimamente c’è stato un fiorire di ricerche in questo settore. «Una molecola antiproliferativa già impiegata nei trapianti d’organo, la rapamicina, purtroppo non ha dato risultati soddisfacenti. Per la somatostatina, con azione sia antiproliferativa sia di riduzione della secrezione di liquido nelle cisti, i dati non sono conclusivi ma promettenti». Oltre al filone degli inibitori della mTor (proteina target della rapamicina) dagli esiti discordanti, ha sottolineato il clinico, vi è l’inibitore del recettore della vasopressina, tolvaptan, con risultati incoraggianti sotto il profilo della riduzione volumetrica dei reni, ma ora sotto osservazione dell’Fda che richiede ulteriori dati sulla funzionalità renale. Da notare che il farmaco, che agisce aumentando la liberazione d’acqua ma non di soluti e – attraverso l’inibizione della sintesi di Amp-ciclico – frena la proliferazione cellulare, è già disponibile in Italia e in Europa per un’altra indicazione, iponatriemia secondaria a Siadh (sindrome da inappropriata secrezione di ormone antidiuretico).