Farmaci e dintorni

04 Luglio 2017

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L'Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato l'introduzione in Italia dell'edaravone, un nuovo farmaco contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica. A sancirlo la determina del Direttore generale del 28 giugno 017, pubblicata il 3 luglio nella Gazzetta Ufficiale n. 153 che ha inserito il Radicut, questo il nome commerciale del farmaco, nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale. Aifa ha dato, così riscontro positivo alla richiesta formale avanzata da Aisla, Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica, attestando il nostro Paese come il primo in Europa ad avere un nuovo farmaco sulla Sla in commercio dopo più di vent'anni. Edaravone inizialmente messo a punto in Giappone per il trattamento degli ictus, è stato oggetto negli anni di ripetuti studi sulla Sla. I primi risultati non furono incoraggianti: non registravano, di fatto, alcuna differenza significativa tra i pazienti trattati con l'edaravone e quelli trattati con il placebo. In altri casi, addirittura, si sono verificati importanti effetti collaterali. Analizzando i dati, tuttavia, i ricercatori hanno notato che una determinata popolazione esaminata mostrava una risposta interessante al farmaco ed è su questa specifica tipologia di pazienti che si sono concentrate le sperimentazioni successive. Il recente studio condotto negli Stati Uniti su 137 pazienti affetti da Sla e pubblicato su Lancet Neurology a maggio di quest'anno, lo ha confermato. Il Radicut induce un lieve rallentamento nel peggioramento dello stato funzionale in pazienti con specifiche caratteristiche quali: la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria. Per tale ragione il farmaco potrà essere prescritto dal neurologo di riferimento esclusivamente alle persone con questo specifico quadro clinico. In Italia, su un popolazione di circa 6.000 persone affette da Sla, si stima che i pazienti inizialmente idonei siano circa 1.600. Il farmaco è stato inserito tra medicinali innovativi per il trattamento terapeutico di patologie che, come la Sla, sono prive di adeguata cura. Si tratta di farmaci già in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale perché, pur avendo superato tutte le prove relative alla sicurezza e alla sopravvivenza, sono ancora soggetti a sperimentazione clinica. Stando alle indicazioni terapeutiche, Aifa consente la prescrizione del farmaco solo da parte del neurologo ed esclusivamente per i pazienti aventi le idonee caratteristiche cliniche (la comparsa della malattia da non oltre due anni, una disabilità moderata e, infine, una buona funzionalità respiratoria). Il trattamento prevede somministrazioni per infusioni endovena giornaliere per due settimane consecutive e poi a intervalli di due settimane. Vista la complessità della somministrazione e considerate le possibili difficoltà di spostamento dei pazienti, Edaravone è stato riconosciuto come farmaco di fascia H, la cui somministrazione è limitata agli ospedali e alle eventuali strutture analoghe che saranno individuate dalle Regioni che dovranno mettere in atto modalità prescrittive ed erogative idonee. Perché sia disponibile in Italia è necessario attendere il completamento delle procedure di importazione del farmaco dal Giappone dove è prodotto dall'azienda Mitsubishi Tanabe. L'importazione e la distribuzione, infatti, dovranno comunque osservare i criteri di certificazione definiti da Ema, European Medicines Agency. Aifa rassicura che sono stati attivati tutti i canali di massima priorità. Il Radicut oggi è in uso in Giappone e Corea del Sud, mentre
una sperimentazione con edaravone a somministrazione per via orale è in corso in Olanda. Nel maggio del 2017 la Fda, Food and Drug Administration, ne ha autorizzato l'uso negli Stati Uniti.