apr22019

Talassemia, approvato nuovo farmaco nella prima riunione Chmp ad Amsterdam

Talassemia, Chmp approva nuovo farmaco durante la prima riunione nella nuova sede di Amsterdam

Il Comitato per le medicine umane (Chmp) dell'Ema nella riunione di marzo, la prima nella nuova sede ad Amsterdam, ha adottato raccomandazioni per una nuova autorizzazione alla commercializzazione e tre estensioni di indicazione.
Il comitato ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per un medicinale per terapia avanzata per la beta-talassemia (Zynteglo, cellule CD34+autologhe che codificano il gene betaA-T87Q-globina). La terapia è destinata a pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che hanno bisogno di trasfusioni di sangue regolari per gestire la malattia e non hanno donatori corrispondenti per un trapianto di cellule staminali. L'iter di approvazione ha beneficiato del sostegno all'interno dello schema Prime, la piattaforma Ema per un dialogo tempestivo con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti. Questa interazione ha portato a un pacchetto applicativo più robusto che ha consentito una valutazione accelerata in 150 giorni, la più rapida per una terapia avanzata fino ad oggi. Il medicinale è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.
Ci sono anche tre raccomandazioni di ampliare l'indicazione terapeutica per tre farmaci di area oncologica: pomalidomide (Imnovid, Celgene Europe), plerixafor (Mozobil, Genzyme Europe) e lenalidomide (Revlimid, Celgene Europe).