Farmaci e dintorni

08 Aprile 2016

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Estrapolare i dati degli studi clinici condotti su soggetti adulti ai bambini per facilitare l'autorizzazione di nuovi farmaci per uso pediatrico. È quanto intende fare l'Agenzia europea per i medicinali (Ema) che ha pubblicato la versione preliminare di un 'documento di riflessione' che delinea un progetto in tal senso, da discutere in un workshop nel mese di maggio. Lo scopo è quello di ottimizzare il coinvolgimento dei bambini negli studi clinici (tra gli obiettivi del regolamento pediatrico dell'Unione europea) attraverso la predizione di come un farmaco possa agire nei bambini e negli adolescenti sulla base dei dati tratti da studi condotti su adulti o altre popolazioni pediatriche. L'attuale bozza delinea un approccio sistematico all'estrapolazione dei dati - considerata scientificamente valida e affidabile ai fini dell'autorizzazione di un farmaco - e stabilisce quando, in che misura e in che modo tale estrapolazione può essere applicata e convalidata. Le principali fasi del processo previste dalla bozza sono quattro:
1) nozione di estrapolazione: si tratta di una sintesi sistematica di tutti i dati disponibili - compreso l'uso di approcci di modellazione e simulazione - con lo scopo di prevedere le differenze in termini di farmacocinetica/farmacodinamica, progressione della malattia e risposta clinica al trattamento tra adulti e bambini;
2) piano di estrapolazione: è un progetto con l'obiettivo di proporre studi ottimali nella popolazione pediatrica, in linea con le previsioni effettuate mediante il metodo dell'estrapolazione;
3) conferma: questa fase ha lo scopo di verificare le nozioni estrapolate sulla base dei dati raccolti da bambini e adulti. Se tale step non può essere pienamente soddisfatto, il piano dovrebbe essere aggiornato e, conseguentemente, rivisto;
4) attenuazione dei margini di incertezza e rischio: i dati limitati generati nella popolazione pediatrica potrebbero non essere sufficienti a diradare tutti i dubbi e suffragare le ipotesi dell'estrapolazione in tempo per l'autorizzazione all'immissione in commercio; in questo caso possono rendersi necessari dati aggiuntivi di follow-up per eliminare tali incertezze e valutare ulteriori ipotesi, ma occorre proporre le misure che si intendono adottare per generare tali dati.

Il documento di riflessione - frutto di un ampio lavoro condiviso tra statistici, medici, farmacologi ed esperti di modellazione e simulazione - è stato sviluppato per comunicare lo stato attuale del dibattito sull'estrapolazione dei dati e fornirà una cornice per discussioni o chiarimenti nel corso del workshop che, come accennato, l'Ema sta organizzando per il 17 e 18 maggio 2016. L'evento (trasmesso in diretta streaming sul sito dell'ente) raccoglierà le opinioni degli esperti e delle parti interessate al tema; il dibattito contribuirà all'ulteriore sviluppo della bozza che dovrebbe essere rilasciata per la consultazione pubblica entro la fine del mese di luglio 2016.