Politica e Sanità

15 Novembre 2011

---

Il 50-75% dei farmaci di uso comune in pediatria non dispone di approvazione per l’impiego nel bambino, quindi sicurezza ed efficacia non sono mai state testate in età pediatrica il che, oltre a non garantire appieno l’efficacia delle cure, espone i bambini ad un maggior rischio di effetti indesiderati.  Per cercare di ovviare a questo problema, l’FDA e l’EMEA hanno varato recentemente provvedimenti atti a promuovere (a fronte di vari incentivi economici) lo studio della sicurezza e dell’efficacia dei farmaci nelle malattie rare (Orphan Drug Act) e nei bambini (Regola Pediatrica). Per eseguire studi clinici controllati nel bambino o nelle malattie rare, occorre però affrontare anche molti altri problemi che vanno dall’uso di specifiche formulazioni all’elaborazione di misure atte a valutare l’efficacia dei farmaci nella popolazione pediatrica. Inoltre, poich� le malattie in questione sono poco frequenti, occorre disporre di larghe reti nazionali e internazionali che possano reclutare in un tempo ragionevole un numero adeguato di pazienti. Nonostante molta strada sia stata fatta molti problemi rimangono ancora aperti e per approfondire alcuni aspetti, Alberto Martini, direttore della Pediatria II e Reumatologia del Gaslini ha organizzato diversi seminari intitolati: “Translational Research in Paediatric Rheumatology” (TRiPR) sponsorizzate dall’Unione Europea nell’ambito del programma formativo Marie Curie Actions. Al primo seminario: “Anticipating changes in drug development for children: building on paediatric rheumatology”, che si svolgerà a Villa Quartara dal 29 maggio al 1 giugno parteciperanno gratuitamente più di 30 ricercatori assegnatari di borse Marie Curie. Interverranno i rappresentanti sia dell’EMEA che della FDA oltre a molti dei massimi esperti mondiali nella conduzione di studi clinici nelle malattie rare.