Farmaci

Cardiologia

13 Giugno 2024

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Una nuova arma è disponibile nella lotta a due rare forme di vasculite. Ora è rimborsabile avacopan, il primo farmaco orale che, in combinazione con rituximab o ciclofosfamide, è in grado di ridurre l'utilizzo di steroidi per spegnere l'infiammazione dei piccoli e medi vasi sanguigni, aiutando anche a prevenire o almeno ritardare la dialisi, per le vasculiti associate agli anticorpi citoplasmatici anti-neutrofili (Anca): la granulomatosi severa con poliangioite (Gpa) e la poliangioite microscopica (Mpa). Nelle persone colpite da queste vasculiti - circa 13-20 casi per milione di abitanti l'anno - i vasi sanguigni di piccolo calibro vengono danneggiati da un processo di infiammazione che può comportare problemi a reni, polmoni, pelle, cuore, occhi, apparato otorinolaringoiatrico, distretto gastrointestinale e sistema nervoso.

La patologia

Si tratta di patologie associate ad anticorpi normalmente prodotti dal nostro sistema immunitario, che possono attaccare specifiche proteine di un sottogruppo di globuli bianchi, provocando infiammazione vascolare. Oltre al forte impatto fisico, possono incidere negativamente sulla vita quotidiana anche dal punto psicologico ed emotivo: dolore, depressione, spossatezza, isolamento e astenia sono solo alcune delle problematiche riferite dai pazienti. Nel dettaglio, la Gpa è caratterizzata da sintomi che coinvolgono prevalentemente l'area del viso-cranio, mentre la Mpa manifesta problematiche a livello polmonare e renale, oltre a neuropatia.

«Le vasculiti Anca-associate rappresentano una sfida significativa per i pazienti, con rischi elevati di complicazioni, particolarmente nel primo anno di terapia, legate alla malattia e alle terapie  immunodepressive - spiega Carlo Salvarani, direttore della Sc di  Reumatologia, ospedale Irccs S.Maria Nuova di Reggio Emilia, direttore della Scuola di specializzazione di Reumatologia dell'Università di  Modena-Reggio Emilia - «La disponibilità di avacopan offre una nuova  prospettiva nel trattamento di questa patologia. Le linee guida della Società europea di reumatologia (Eular) suggeriscono l'uso di avacopan per la remissione nei pazienti con Gpa o Mpa come parte di una strategia per ridurre il dosaggio dei glucocorticoidi ed i loro importanti effetti collaterali». Il nuovo farmaco blocca il recettore di una proteina presente nel sangue (denominata complemento 5a o C5a) che fa parte del sistema immunitario. Quando si lega al proprio recettore, il C5a attiva le cellule immunitarie chiamate neutrofili, che contribuiscono all'infiammazione dei piccoli vasi sanguigni nella Gpa e nell'Mpa. Bloccando il recettore per il C5a, avacopan riduce l'infiammazione dei vasi sanguigni e attenua così i sintomi della malattia.

«La compromissione renale è presente nei 2/3 dei pazienti con Aav alla diagnosi», afferma Federico Alberici, direttore della Uo di Nefrologia, direttore della Scuola di specializzazione in Nefrologia, Università degli Studi di Brescia, Asst Spedali Civili, «e può avere conseguenze gravi. Con avacopan si è osservato un miglioramento del filtrato glomerulare che continua per tutto il periodo di trattamento di 12 mesi ed è stato particolarmente evidente tra 6 e 12 mesi». Dunque, «avere a disposizione un trattamento che agisce in modo selettivo e mirato sul processo infiammatorio - conclude - può essere utile per prevenire o almeno ritardare la dialisi in questi pazienti». 

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