Pharma

09 Gennaio 2023

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Il numero di studi sui farmaci per i bambini è aumentato ma la mancanza di dati sta ancora ritardando l'aggiornamento delle informazioni sull'efficacia o sulla sicurezza

Sebbene il numero di studi sui bambini sia aumentato nel corso degli anni, la mancanza di dati sta ancora ritardando l'etichettatura pediatrica dei farmaci e lasciando ai medici poche informazioni sull'efficacia o sulla sicurezza dei farmaci nei bambini. Un articolo, pubblicato su Nature e rilanciato da Doctor33, cerca di analizzare cause e possibili soluzioni.

Senza prove utili si usano farmaci vecchi

Un'analisi di circa 11.000 prescrizioni per bambini negli ospedali svedesi nel 2008 ha rilevato che quasi la metà erano off-label, il che significa che i medicinali non erano ancora stati approvati per uso pediatrico dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA).
Il problema con questo approccio, afferma David Ziring, pediatra di Los Angeles, è che "i bambini non sono piccoli adulti". Senza prove utili, "ci ritroviamo a usare farmaci vecchi di 30-40 anni e meno efficaci, oppure farmaci approvati più di recente negli adulti cercando di convincerci che siano sicuri ed efficaci", conclude.

Le sperimentazioni pediatriche sono generalmente più lente e più costose di quelle per adulti perché è più difficile reclutare partecipanti, l'asticella etica è più alta e ci sono meno soldi da guadagnare.
Nel 2002, il Congresso degli Stati Uniti ha approvato il Best Pharmaceuticals for Children Act, per incentivare le aziende che conducono volontariamente sperimentazioni pediatriche su farmaci identificati come prioritari dalla Fda statunitense. Allo stesso modo, dal 2007, l'Unione Europea ha introdotto regolamenti per aumentare la quantità di ricerca pediatrica. Ma la mancanza di incentivi per i produttori di farmaci a testare trattamenti nei bambini non è l'unica ragione per cui le sperimentazioni pediatriche sono poche e lontane tra loro.

Difficile ottenere l'approvazione

In primo luogo, è più difficile ottenere l'approvazione. Affinché uno studio sia considerato etico, il rischio per il bambino non deve essere molto basso anche in relazione alla patologia in studio. Ciò ha portato alcune aziende a spostare le loro sperimentazioni in paesi a basso reddito, dove i bambini sono considerati esposti a un rischio maggiore su base giornaliera e quindi questo rapporto è più favorevole. Anche se l'ostacolo etico fosse più facilmente superabile, sarebbe comunque difficile trovare volontari. Le malattie infantili sono più rare di quelle degli adulti. "Ci sono complessità nel fare studi multicentrici perché coinvolge diversi sistemi normativi, centri di ricerca, governi e regolamenti diversi", ha affermato Patrina Caldwell, pediatra accademica presso l'Università di Sydney.

Genitori preoccupati per i possibili effetti collaterali a lungo termine

Un altro problema è che i genitori sono spesso preoccupati per i possibili effetti collaterali a lungo termine. Inoltre, a differenza degli studi sugli adulti, negli studi in cieco la presenza di un braccio placebo non rassicura i genitori che sperano nell'efficacia nei trattamenti sperimentali nei loro bambini malati.
Inoltre, le ricerche hanno mostrato come, spesso, le sperimentazioni pediatriche diano risultati eccessivamente positivi rispetto a quelle sugli adulti. La motivazione potrebbe essere che i genitori che sanno che il loro figlio sta partecipando ad una sperimentazione clinica modifichino fin troppo le attenzioni e lo stile di vita del bambino falsando così i risultati della ricerca. Il concetto, noto come effetto Hawthorne, suggerisce che le persone si comportino in modo diverso quando sanno di essere osservate, ed è maggiore quando sono coinvolti sia genitori che figli.

Sebbene vi sia una generale mancanza di bambini che partecipano agli studi, una volta che i genitori dei bambini che sono convinti, tendono ad iscrivere i loro bambini con una frequenza e aderenza alla terapia maggiore rispetto agli studi sugli adulti.
Nonostante gli studi clinici sui bambini rimangano pochi, i dati suggeriscono che sono in aumento. Uno studio svolto sul database "ClinicalTrials.gov" ha rilevato tra il 2008 e il 2010 poco più di 7.000 studi pediatrici, ma tra il 2017 e il 2019, questa cifra era aumentata a circa 11.700. Tuttavia, la maggior parte di questi studi erano su piccola scala monocentrici.

In definitiva, glia autori, pensano che i governi potrebbero dover intervenire di più direttamente per finanziare più ricerca pediatrica, diminuendo lo sforzo economico diretto delle aziende farmaceutiche nel trovare i soldi per trovare i pazienti e rimborsare i genitori.

Fonte

Why children have to wait years for new drugs https://www.nature.com/articles/d41586-022-04346-4

TAG: BUGIARDINO, FARMACI IN ETà PEDIATRICA, FARMACI PEDIATRICI