Pharma

13 Ottobre 2022

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Il farmaco inclisiran indicato per ipercolesterolemia primaria si somministra con due iniezioni all'anno, per via sottocutanea, è ora rimborsabile dal Ssn

Il farmaco innovativo inclisiran indicato negli adulti con ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista che si somministra con due iniezioni all'anno, per via sottocutanea, è ora rimborsabile dal Ssn. Il farmaco, spiega una nota di Novartis l'azienda che ha sviluppato il farmaco, interferisce a livello di RNA messaggero (mRna) aumentando la capacità del fegato di assorbire il colesterolo LDL e di conseguenza riducendo i livelli di colesterolo LDL (a bassa densità più comunemente, "colesterolo cattivo"), presente nel sangue.
Con la Gazzetta Ufficiale del 3 ottobre è stata approvata da Aifa la rimborsabilità per l'indicazione in adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista.

L'approccio small-interfering RNA riduce colesterolo LDL

Il colesterolo LDL è riconosciuto come il principale fattore di rischio modificabile per la riduzione del rischio cardiovascolare ma spesso i pazienti non presentano una sintomatologia specifica e, quindi, sono inconsapevoli del rischio. Nonostante sia il fattore di rischio cardiovascolare più facilmente modificabile, purtroppo ottenere una riduzione efficace e sostenuta nel tempo dei livelli di colesterolo LDL è ancora una sfida, tanto che 8 pazienti su 10 ad alto rischio non sono in grado di ridurre il loro LDL-C ai livelli raccomandati
Il farmaco, in Italia, è indicato in aggiunta alla dieta e in associazione a una statina o una statina con altre terapie ipolipemizzanti orali in pazienti non in grado di raggiungere gli obiettivi per l'LDL-C con la dose massima tollerata di una statina, oppure in monoterapia o in associazione ad altre terapie ipolipemizzanti in pazienti intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata.
La terapia si basa sullo small-interfering RNA (siRNA) e gli agenti terapeutici RNAi (RNA interference), sono farmaci che silenziano gli RNA messaggeri (mRNA). Si tratta di un piccolo RNA interferente (siRNA) a doppio filamento con un'elevata affinità per il fegato, all'interno del quale riduce i livelli di una proteina chiamata PCSK9, coinvolta nel metabolismo del colesterolo. Questo meccanismo aumenta la capacità del fegato di assorbire il colesterolo LDL e porta di conseguenza a una riduzione dei livelli di colesterolo LDL presente nel sangue. Inclisiran viene somministrato con due iniezioni all'anno, per via sottocutanea. Dopo la prima iniezione, la dose successiva viene somministrata a distanza di 3 mesi e in seguito ogni 6 mesi. Il farmaco è prescrivibile dallo specialista e la sua somministrazione viene effettuata da un operatore sanitario.

Nuova classe di farmaci altamente innovativi

"Questa molecola è capostipite di una nuova classe di farmaci altamente innovativi che mirano direttamente alla "radice" della malattia aterosclerotica piuttosto che ai suoi sintomi, grazie a un meccanismo d'azione che permette di ridurre i livelli di colesterolo LDL non solo in maniera efficace, ma anche sostenuta nel tempo. Un passo in avanti importante per raggiungere in un numero sempre più ampio di pazienti, il goal terapeutico raccomandato dalle nuove linee guida EAS" dichiara Pasquale Perrone Filardi, presidente eletto della Società Italiana di Cardiologia (SIC).
«Si tratta di un'innovazione terapeutica che riteniamo abbia il potenziale per superare le attuali sfide all'aderenza e persistenza alla terapia, in quanto il nuovo farmaco comporta anche un vantaggio in termini di posologia rispetto ai farmaci già disponibili, grazie alla somministrazione sottocutanea su base semestrale» dichiara Furio Colivicchi, presidente dell'Associazione Nazionale Medici Cardiologi Ospedalieri (ANMCO). «Siamo orgogliosi di portare oggi questa innovazione ai pazienti che soffrono di ipercolesterolemia - dichiara Valentino Confalone, amministratore delegato di Novartis Italia -. Le patologie cardiovascolari rappresentano un ambito dove c'è un bisogno insoddisfatto ancora molto significativo e dove abbiamo una legacy di 30 anni. Proprio in virtù di questa legacy, continuiamo a investire nella ricerca per trovare soluzioni sempre più innovative, come ad esempio i siRNA che sono in grado di agire "a monte", interferendo cioè con la produzione di proteine che causano le malattie. Oggi questa tecnologia è applicata all'ipercolesterolemia, ma prevediamo in futuro di impiegarla anche nel trattamento di altre patologie».

TAG: COLESTEROLO, IPERCOLESTEROLEMIA, FARMACI INNOVATIVI, RIMBORSABILITà FARMACI