Farmaci

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09 Aprile 2025

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La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha riconosciuto a rilzabrutinib, inibitore orale e reversibile della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) sviluppato da Sanofi, la designazione di farmaco orfano per due patologie rare prive di trattamenti approvati: l’anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi (wAIHA) e la malattia correlata alle immunoglobuline G4 (IgG4-RD).

Attualmente in fase di revisione regolatoria per la trombocitopenia immune (PTI) negli Stati Uniti, in Europa e in Cina, rilzabrutinib si candida come un potenziale trattamento innovativo per diverse condizioni immunomediate. Per la PTI, ha già ricevuto la designazione fast track dalla FDA, che si pronuncerà sul dossier entro il 29 agosto 2025.

I dati clinici presentati nel corso degli ultimi congressi internazionali hanno evidenziato segnali incoraggianti per entrambe le nuove indicazioni. Nella wAIHA, i risultati di uno studio di fase 2b hanno mostrato un miglioramento significativo del tasso di risposta clinica e dei principali marcatori di malattia. Nella IgG4-RD, lo studio di fase 2a ha rilevato una riduzione delle riacutizzazioni e della necessità di glucocorticoidi, con un impatto positivo sui marcatori di malattia a 52 settimane di trattamento.

“La designazione di farmaco orfano per queste due patologie rare immuno-mediate conferma il nostro costante impegno nello sviluppare potenziali farmaci first e best in class per malattie rare che presentano un bisogno medico insoddisfatto - afferma Karin Knobe, Global Head of Development for Rare Diseases di Sanofi,. La nostra continua esplorazione di rilzabrutinib in molteplici indicazioni dimostra che crediamo sia nel suo potenziale di modulazione di diversi meccanismi immunologici sia nel continuare a supportare le opzioni di trattamento, indipendentemente dalla rarità della patologia”. 

Grazie all'applicazione della tecnologia Tailored Covalency di Sanofi, rilzabrutinib può inibire selettivamente il bersaglio BTK e, allo stesso tempo, potenzialmente ridurre il rischio di effetti collaterali off-target. Grazie alla sua capacità di modulare diversi meccanismi immunologici, rilzabrutinib rappresenta un’importante speranza per il trattamento di molteplici indicazioni cliniche.

TAG: FARMACI ORFANI, SANOFI, FDA