Farmaci

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22 Gennaio 2026

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Mantenere livelli di fattore VIII superiori al 40% per gran parte della settimana, con una sola infusione, e avvicinare la condizione clinica delle persone con emofilia A a quella di chi non è affetto dalla patologia. È il principale vantaggio offerto da efanesoctocog alfa, nuova terapia sostitutiva appena resa disponibile e rimborsabile in Italia dal Servizio sanitario nazionale, che introduce un cambio di paradigma nella gestione della malattia con potenziali ricadute rilevanti sulla qualità di vita dei pazienti.

La rimborsabilità di efanesoctocog alfa (Altuvoct®) è stata ufficializzata con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale n. 7 del 10 gennaio 2026. Il farmaco è indicato per il trattamento e la profilassi degli episodi emorragici nei pazienti con emofilia A, in tutte le fasce d’età, ed è il primo appartenente alla nuova classe degli high-sustained factor VIII. I vantaggi della nuova terapia sono stati oggetto di confronto tra medici e pazienti in una conferenza a Milano.

Ridurre il peso della malattia nella vita quotidiana

In Italia l’emofilia A interessa circa 5.000 persone. Nonostante le innovazioni terapeutiche degli ultimi anni, la patologia continua a essere associata a sanguinamenti ricorrenti, dolore articolare, limitazioni funzionali e a un carico assistenziale che incide in modo significativo sulla sfera personale, lavorativa e sociale dei pazienti e dei caregiver.

La possibilità di raggiungere e mantenere livelli di fattore VIII superiori al 40% consente una protezione più stabile dalle emorragie e una riduzione della variabilità dei livelli di emostasi nel corso della settimana. Un aspetto che si traduce in una maggiore percezione di sicurezza e in una gestione meno gravosa della terapia.

"Maggiore protezione, una percezione di sicurezza più stabile e intervalli più lunghi tra un’infusione e l’altra possono alleggerire la gestione quotidiana della malattia", sottolinea Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo). "Significa lavorare con più continuità, vivere con maggiore serenità e avere una vita sociale più piena. Per questo accogliamo con favore il concetto di normalizzazione dell’emostasi come obiettivo terapeutico".

Verso la normalizzazione dell’emostasi

Il mantenimento di livelli di fattore VIII in un range definito "non emofilico" rappresenta un obiettivo clinico emergente nella gestione dell’emofilia A, perché consente di ridurre il rischio di sanguinamenti anche nei momenti di maggiore esposizione e di proteggere nel tempo la salute articolare.

"Nonostante i progressi terapeutici, l’emofilia continua a condizionare la quotidianità dei pazienti", spiega Rita Carlotta Santoro, presidente dell’Associazione italiana dei centri emofilia (Aice). "Con una sola infusione settimanale, efanesoctocog alfa permette di mantenere per gran parte della settimana livelli di emostasi pari o superiori al 40%, un range clinicamente paragonabile alla condizione di non emofilia, con benefici documentati sulla prevenzione dei sanguinamenti, sulla salute articolare e sulla gestione del dolore".

Le evidenze cliniche per un nuovo scenario terapeutico

L’autorizzazione all’immissione in commercio di efanesoctocog alfa si basa sui risultati degli studi di fase 3 XTEND-1, condotto su adulti e adolescenti, e XTEND-Kids, nei bambini, che hanno valutato efficacia e sicurezza della profilassi settimanale nei pazienti con emofilia A grave. In entrambi gli studi la terapia ha dimostrato una protezione significativa dalle emorragie in tutte le fasce d’età.

"I risultati hanno evidenziato un miglioramento sostanziale della salute articolare, della salute fisica, del dolore e della qualità di vita complessiva", osserva Flora Peyvandi, direttore del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi di Milano. "Questi risultati sono resi possibili da un meccanismo d’azione differenziante che ha consentito di superare il limite imposto dal fattore di von Willebrand endogeno".

Efanesoctocog alfa può essere utilizzato sia in profilassi sia per il trattamento degli episodi emorragici e nella gestione degli interventi chirurgici. La mono-somministrazione settimanale rappresenta un elemento di semplificazione della terapia sostitutiva, con potenziali effetti positivi sull’aderenza e sugli outcome di lungo periodo.

"L’annuncio di oggi apre una nuova fase nella gestione dell’emofilia A", conclude Fabrizio Capetta, Vice President & General Manager Italy & Greece di Sobi. "L’obiettivo è migliorare in modo concreto gli esiti clinici e la qualità di vita, lavorando in collaborazione con pazienti, clinici e istituzioni".

TAG: EMOFILIA A, FARMACI, MALATTIE RARE