Pharma

05 Maggio 2023

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Aifa approva la rimborsabilità di venetoclax nel trattamento della leucemia mieloide acuta. Maggiore efficacia se usata con azacitidina

L'Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità per venetoclax, per i pazienti con Leucemia mieloide acuta (Lma) di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia intensiva standard; in particolare i risultati sono stati visti in combinazione con l'azacitidina. Lo riporta Doctor33.

Contro Lma approvata la rimborsabilità di venetoclax

L'Aifa ha approvato la rimborsabilità di venetoclax (Venclyxto) per pazienti con Lma non idonei alla chemioterapia invasiva standard, potenzialmente il 40% del totale della popolazione affetta dalla malattia, con circa 3.300 nuovi casi ogni anno in Italia. In generale i pazienti interessati sono anziani che non riuscirebbero a sostenere una chemioterapia intensiva. Il farmaco verrà usato in combinazione con un agente ipometilante, l'azacitidina per trattare la Lma, «uno dei tumori del sangue più difficili da trattare e la presa in carico tempestiva del paziente ematologico è fondamentale», afferma Giuseppe Toro, presidente nazionale Ail (Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma).

L'utilizzo di venetoclax e azacidina ha dimostrato una sopravvivenza globale più protratta, tassi di remissione più elevati e risposte rapide e durature. Il medicinale riattiva l'apoptosi, cioè la morte programmata delle cellule neoplastiche, attraverso un'inibizione selettiva della proteina che consente la sopravvivenza delle cellule tumorali. Inoltre, dall'Agenzia ha ricevuto la designazione di innovatività con relativo inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, che garantisce un accesso rapido e uniforme alla molecola a livello sia regionale che dei singoli centri.

Il programma "early access" ha permesso l'utilizzo del farmaco prima dell'approvazione europea

Felicetto Ferrara, direttore dell'Ematologia all'Ospedale Cardarelli di Napoli, racconta: «Grazie agli strumenti di "early access", cioè di accesso precoce ai trattamenti, questa terapia innovativa è stata resa disponibile in Italia un anno prima dell'approvazione europea e tre anni prima della rimborsabilità nel nostro Paese. L'Aifa infatti nel marzo 2020, su richiesta della comunità scientifica e delle associazioni dei pazienti, ha inserito venetoclax nell'elenco dei farmaci erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della Legge n. 648 del 1996, per il trattamento della Lma in pazienti non idonei alla chemioterapia di induzione». Il programma ha permesso di trattare oltre 2.000 pazienti prima dell'approvazione della rimborsabilità.

Leucemia mieloide acuta: cos'è e come si tratta

Maria Teresa Voso, responsabile del laboratorio di Diagnostica avanzata oncoematologica del Policlinico Tor Vergata di Roma, spiega che: «la Lma è una patologia ematologica aggressiva, estremamente eterogenea, caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di cellule immature del midollo osseo, i blasti, con uno sviluppo molto rapido. La diagnosi avviene di solito in seguito alla valutazione di anomalie dell'emocromo ed è confermata da indagini più specifiche che richiedono la valutazione del midollo osseo tramite agoaspirato. L'età media alla diagnosi è di 69 anni e i pazienti anziani o fragili, perché colpiti da altre patologie, non sono in grado di tollerare la chemioterapia intensiva standard seguita dal trapianto allogenico di cellule staminali, se indicato. In questi casi la terapia si basa su agenti ipometilanti che hanno peraltro dimostrato di indurre basse percentuali di risposta, in non più del 20% dei casi, con una sopravvivenza intorno a 10-12 mesi». Oltre a questo, la sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi di Lma attualmente si attesta intorno al 28%, con percentuali inferiori nei pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva.

Venetoclax e azacidina, insieme danno maggiore efficacia

Nello studio registrativo Viale-A, condotto su oltre 400 pazienti con nuova diagnosi non idonei a chemioterapia intensiva, il trattamento combinato venetoclax più azacitidina si è dimostrato più efficace rispetto all'impiego della sola azacitidina. «La sopravvivenza globale mediana è stata di 14,7 mesi rispetto a 9,6 mesi», riferisce Giovanni Martinelli, direttore scientifico dell'Irst Irccs di Meldola (Forlì-Cesena). «Il follow-up a lungo termine dello studio, a 43,2 mesi, ha confermato questo vantaggio in termini di sopravvivenza, con una riduzione del rischio di morte del 42%. Inoltre, la remissione completa ottenuta con venetoclax più azacitidina è risultata due volte superiore (66%) rispetto alla sola azacitidina (28,3%). Da sottolineare ancora che le risposte sono state rapide e durature. Infatti, circa la metà dei pazienti trattati ha ottenuto la remissione completa già prima dell'inizio del secondo ciclo, con una durata mediana della risposta di 17,5 mesi». Questi risultati per la prima volta hanno reso possibile remissioni complete senza ricorrere alla chemioterapia.

Fonti:

https://farmaci.agenziafarmaco.gov.it/aifa/servlet/PdfDownloadServlet?pdfFileName=footer_004726_045198_RCP.pdf&sys=m0b1l3  

TAG: LEUCEMIA MIELOIDE, RIMBORSABILITà FARMACI, VENETOCLAX