ematologia
20 Giugno 2025I progressi della ricerca farmacologica nell’ambito della oncoematologia, sempre più verso terapie targetizzate

«Fino a vent’anni i pazienti con mieloma multiplo avevano 3/4 anni di sopravvivenza, oggi si parla di decenni e di una qualità di vita soddisfacente, grazie alle terapie targetizzate disponibili. La disponibilità di questi nuovi farmaci ha cambiato l’approccio terapeutico, rendendolo più personalizzato e permettendo ai medici di orientare la scelta terapeutica per ogni paziente non solo sulla base dell’efficacia, ma anche della tollerabilità e della modalità di somministrazione, come ad esempio le formulazioni sottocutanee di terapie quali daratumumab e gli anticorpi bispecifici». Parole di Benedetto Bruno - direttore della Struttura Complessa di Ematologia Universitaria presso l’Aou Città della Salute e della Scienza di Torino e ordinario di Ematologia all’Università di Torino – nel corso di un incontro organizzato a Milano da Johnson & Johnson sull’innovazione in oncoematologia.
Sono 35 le nuove autorizzazioni previste da J&J, in ambito onco-ematologico, a livello globale entro il 2030; a oggi sono state 11 le nuove autorizzazioni europee. Tra queste quelle di due molecole first-in-class: talquetamab, il primo anticorpo bispecifico diretto verso l’antigene GPRC5D (G-protein coupled receptor family C group 5 member D) nel trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario, ed erdafitinib, prima target therapy orale per il trattamento del carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico con mutazioni FGFR3.
Oltre al mieloma multiplo, Johnson & Johnson è impegnata anche nella ricerca di altri tumori del sangue, tra i quali la leucemia linfatica cronica (LLC) e il linfoma mantellare
«I dati del follow-up a lungo termine dello studio clinico di fase 2 CAPTIVATE, presentati all'EHA 2025, confermano l'efficacia e la sicurezza prolungate del trattamento a durata fissa con ibrutinib più venetoclax in pazienti con leucemia linfatica cronica non precedentemente trattata ed età fino ai 70 anni. L'analisi finale dello studio CAPTIVATE ha evidenziato come l'associazione ibrutinib più venetoclax continui a migliorare gli standard di trattamento per questo tumore del sangue, consentendo di ottenere elevate percentuali di pazienti con malattia minima residua non misurabile, un lungo periodo libero da progressione e un ritardo nel tempo alla terapia successiva. I dati del follow up a lungo termine confermano anche l'ottima tollerabilità dell’associazione in questa categoria di pazienti. Ricordiamo, inoltre, che si tratta di un trattamento completamente orale, senza chemioterapia, che permette di non dover ricorrere a ricoveri o infusioni endovenose, migliorando così la gestione della terapia per il paziente, per suoi caregiver e per il centro di cura», sintetizza Marta Coscia, direttrice della struttura complessa di Ematologia presso l’Asst dei Sette Laghi e associato di Ematologia all’Università dell’Insubria.
Sul versante dei tumori solidi Luigi Formisano, associato di Oncologia Medica alla Federico II di Napoli, ricorda che «il tumore alla prostata è il più frequente tra gli uomini ma persiste un 5/10% dei pazienti refrattario alle cure. Nonostante i progressi degli ultimi anni, persiste un importante bisogno clinico di terapie in grado di prolungare la sopravvivenza e ritardare la progressione della malattia nei pazienti affetti da mHSPC (carcinoma della prostata metastatico ormono-sensibile) con alterazioni dei geni di riparazione del DNA (HRR) — circa la metà dei quali presenta mutazioni in BRCA. Questi pazienti tendono ad avere una progressione più rapida della malattia e una prognosi generalmente peggiore. Lo studio Amplituide rappresenta un punto di svolta: è il primo a dimostrare che la combinazione di un inibitore PARP con un inibitore della via del recettore degli androgeni è in grado di ritardare sia la progressione della malattia sia l’insorgenza dei sintomi nei pazienti con mHSPC e alterazioni HRR. Questi risultati supportano l’impiego di tale combinazione come nuova opzione terapeutica per questa sottopopolazione di pazienti ad alto rischio».
Nell’ambito del tumore del polmone, in particolare, Johnson & Johnson sta ridefinendo gli standard di cura per il tumore del polmone non a piccole cellule (NSCLC) avanzato con mutazioni dell’EGFR grazie all’anticorpo bispecifico amivantamab.
«I pazienti con NSCLC e mutazioni dell’EGFR hanno a disposizione poche opzioni terapeutiche, sia per numero che per efficacia. A oggi, prolungare l’aspettativa di vita è un indicatore chiave dell’efficacia di qualsiasi trattamento oncologico e, in quest’ottica, il trattamento con amivantamab più lazertinib ha mostrato delle potenzialità per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule e mutazioni comuni EGFR con un’estensione di vita di almeno un anno rispetto all’attuale standard di cura, osimertinib. Le recenti approvazioni europee sottolineano, inoltre, un'esigenza tuttora esistente di approcci terapeutici che siano non solo efficaci, ma anche più convenienti per i pazienti, ottimizzando al contempo ‘'esperienza clinica. In particolare, la formulazione sottocutanea di amivantamab ha il potenziale di avere un impatto significativo sulla pratica clinica, offrendo ai pazienti una maggiore comodità e una migliore esperienza terapeutica, senza compromettere la comprovata efficacia della formulazione endovenosa», spiega Chiara Bennati, medico specializzato in Oncologia medica presso l’Ausl Romagna di Ravenna.
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