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20 Aprile 2026

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La medicina di precisione è una trasformazione profonda dell’approccio terapeutico che da standardizzato, basato sul “paziente medio”, è sempre più “su misura” del singolo paziente. È un cambiamento strutturale e culturale e la sfida del nuovo paradigma è renderlo accessibile, equo e sostenibile. Il messaggio arriva dall’Aifa in occasione della pubblicazione di un nuovo dossier dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) dedicato alla medicina di precisione e alla prescrittomica che analizza l’impatto clinico ed economico delle terapie mirate e delle nuove modalità di prescrizione personalizzata.

Medicina di precisione, risposta alla sfida della politerapia

“La medicina di precisione non è un lusso per pochi, ma un diritto per tutti - sottolinea il Presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco, Robert Nisticò - È il modo più etico ed efficace di curare, perché consente di evitare trattamenti inutili e mette davvero al centro la persona”. 

Il cambiamento è particolarmente rilevante in Italia, uno dei Paesi più longevi al mondo, dove l’invecchiamento della popolazione comporta un aumento delle patologie croniche e della cosiddetta politerapia. La convivenza con più malattie comporta infatti la necessità di assumere più farmaci e rappresenta una delle principali sfide cliniche e sociali del nostro tempo: il 68% degli over 65 riceve prescrizioni di almeno cinque farmaci diversi e il 28,5% ne assume dieci o più. Questa condizione aumenta esponenzialmente il rischio di interazioni farmacologiche, errori terapeutici e reazioni avverse, ma ha anche un impatto sociale significativo: riduce l’autonomia degli anziani, complica la vita dei caregiver e genera costi diretti e indiretti per il sistema sanitario. Un rischio concreto è la cosiddetta “prescrizione a cascata”: un farmaco viene prescritto per trattare un effetto collaterale causato da un altro, innescando un circolo vizioso che porta il paziente ad assumere un numero crescente di medicinali. “Non possiamo più permettere che la politerapia diventi una condanna per gli anziani – evidenzia Nisticò – La sfida è prescrivere meglio, non di più, utilizzando le informazioni genetiche e cliniche per evitare rischi inutili”. In questo scenario si inserisce la prescrittomica, disciplina che applica i principi della medicina di precisione alla gestione delle terapie farmacologiche, con l’obiettivo di ottimizzare le prescrizioni e ridurre le interazioni tra farmaci. “La prescrittomica è il ponte tra la conoscenza dei geni e la pratica clinica quotidiana – aggiunge Nisticò – Significa superare la medicina per tentativi e offrire cure più sicure, soprattutto ai pazienti più fragili”.

Innovazione su misura: le attuali applicazioni 

Un ambito in cui questa trasformazione è già concreta è l’oncologia, dove la medicina di precisione ha segnato un cambio di paradigma terapeutico, ma richiede un ulteriore salto di qualità: “Dobbiamo passare da una visione basata sull’organo a una basata sulle caratteristiche molecolari della malattia”, osserva Nisticò.

Per decenni la chemioterapia ha rappresentato lo strumento principale contro il cancro, colpendo indiscriminatamente cellule tumorali e sane, mentre oggi le terapie mirate riconoscono e bloccano specifici meccanismi molecolari delle cellule tumorali, risultando più selettive e generalmente meglio tollerate. In questo scenario, evidenzia l’Agenzia Italiana del Farmaco, si collocano diverse categorie di farmaci innovativi: gli inibitori delle tirosin-chinasi (TKI), che agiscono bloccando enzimi fondamentali per la proliferazione tumorale e hanno rivoluzionato il trattamento di alcune leucemie e di tumori polmonari e gastrointestinali; gli anticorpi monoclonali, progettati per riconoscere bersagli specifici sulle cellule tumorali, come gli anti-HER2 che hanno modificato la prognosi del carcinoma mammario; le immunoterapie, che attivano il sistema immunitario contro il tumore, tra cui gli inibitori dei checkpoint immunitari oggi impiegati in numerose neoplasie avanzate; e gli immuno-coniugati (ADC), che combinano anticorpi monoclonali e agenti citotossici trasportando il farmaco direttamente alle cellule tumorali e riducendo l’impatto sui tessuti sani. 
Accanto a queste strategie terapeutiche si affacciano anche i vaccini terapeutici, ancora in fase di sviluppo, che mirano ad addestrare il sistema immunitario a riconoscere e colpire selettivamente le cellule tumorali. Centrale resta il ruolo dei biomarcatori: per scegliere la terapia più efficace non basta conoscere la sede del tumore, ma è necessario analizzarne il profilo molecolare, spostando l’attenzione dalla localizzazione anatomica al “codice genetico” della malattia, con benefici documentati sulla prognosi ma con criticità ancora aperte legate allo sviluppo di resistenze, ai costi elevati e all’accesso non uniforme ai test molecolari.

Ruolo crescente dell’intelligenza artificiale

Guardando al futuro, il dossier evidenzia il ruolo crescente dell’intelligenza artificiale e della bioinformatica, che permetteranno di sviluppare modelli predittivi sempre più accurati e di integrare dati clinici, genetici e ambientali. Tra le prospettive più innovative vi è il passaporto farmacogenomico, una carta d’identità genetica del paziente che potrebbe accompagnarlo per tutta la vita. “Il passaporto farmacogenomico rappresenta una prospettiva concreta per migliorare sicurezza ed efficacia delle cure – conclude Nisticò – È una sfida che richiede governance, equità e responsabilità nell’uso dei dati”.

La medicina di precisione rappresenta dunque non solo un’evoluzione scientifica, ma un cambiamento strutturale e culturale che coinvolge l’intero sistema sanitario. La sfida è renderla accessibile, equa e sostenibile, trasformando l’innovazione in un beneficio concreto per tutti i cittadini. La direzione è tracciata: superare il modello “uguale per tutti” per costruire una sanità più efficace, più sostenibile e realmente su misura per ogni persona.

TAG: FARMACI, AIFA, FARMACOGENETICA