Pharma

08 Giugno 2021

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Il via libera dell'Fda al farmaco contro l'Alzheimer aducanumab, arrivato dopo vent'anni di fallimenti della ricerca in questo campo, aumenta le speranze di milioni di pazienti in tutto il mondo, finora frustrate da centinaia di stop a terapie considerate promettenti. Secondo l'ente americano, che comunque ha chiesto un nuovo test clinico, la terapia messa a punto da Biogen ha le potenzialità per rallentare il decorso della malattia.

L'anticorpo monoclonale non si limita ad aggredire i sintomi  

Una decisione controversa visto l'opposizione della commissione indipendente di esperti dell'agenzia e di altri esperti in materia di Alzheimer secondo i quali non ci sono prove sufficienti che dimostrino che il farmaco possa davvero aiutare i pazienti. La terapia consiste in una iniezione al mese per via endovenosa che nella terapia contro l'Alzheimer contribuirebbe a rallentare il declino cognitivo dei pazienti che si trovano allo stadio iniziale della malattia. Si tratta del primo trattamento che interessa il decorso e non si limita ad aggredire i sintomi della demenza.
"Siamo consapevoli dell'attenzione che circonda questa approvazione - ha affermato Patrizia Cavazzoni, che dirige il Center for Drug Evaluation and Research dell'Fda -. Sappiamo che la terapia ha generato l'attenzione della stampa, dei pazienti e di molti soggetti interessati". Con l'anticorpo monoclonale anti-Alzheimer approvato in Usa "si apre una nuova strada per i pazienti e questo trattamento è più che una speranza: è la prima terapia che potrebbe impedire lo sviluppo della malattia" ha detto alle agenzie stampa Gioacchino Tedeschi, presidente della Società italiana di neurologia (Sin). "E' indicato per le persone che hanno caratteristiche che predispongono all'Alzheimer, parliamo di over 65 con depositi di proteina amiloide nel cervello, e un'alta probabilità di sviluppare un deficit cognitivo: in Italia è possibile stimare tra 100-300mila persone", aggiunge Tedeschi. "Il paziente dovrà essere selezionato accuratamente - avverte il presidente Sin - per una terapia mensile che necessita di una risonanza magnetica, per evitare alcuni effetti collaterali che potrebbero verificarsi a danno del sistema nervoso centrale, quindi l'anticorpo monoclonale dovrà essere somministrato sono in centri specializzati". Attualmente, si legge sul sito del ministero della Salute, il numero totale dei pazienti con demenza è stimato in oltre 1 milione (di cui circa 600.000 con demenza di Alzheimer) e circa 3 milioni sono le persone direttamente o indirettamente coinvolte nella loro assistenza, con conseguenze anche sul piano economico e organizzativo.

Pani: prima terapia contro placche di beta-amiloide cerebrale

"Fda ha fatto una scelta giusta e coraggiosa, dando un accesso anticipato e controllato a una terapia potenzialmente molto utile per i pazienti e per le loro famiglie" commenta Luca Pani, ex direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco Aifa, oggi docente alla University of Miami negli States e a Modena in Italia. L'approvazione concessa dalla Fda "è significativa per molti motivi. E' la prima terapia approvata per questa malattia diretta contro le placche di beta-amiloide cerebrale, ovvero uno dei meccanismi che si pensano causare la malattia. Un'altra considerazione degna di nota è il fatto che la Fda abbia scelto di utilizzare un percorso di approvazione accelerato, grazie al quale un farmaco può essere approvato per una malattia grave o pericolosa per la vita quando dimostra un significativo beneficio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti, utilizzando un obiettivo surrogato di beneficio clinico che è ragionevolmente probabile prevedere, mentre restano delle incertezze sul beneficio clinico globale del farmaco che andranno chiarite durante il suo uso nei prossimi mesi".
"Ora - scrive su Twitter Pani - emergeranno opportunità e sfide. La prima: cosa farà Ema?". Quella Usa "non è stata una scelta facile", ribadisce Pani, "perché i dati inclusi nella presentazione dell'azienda farmaceutica che ha chiesto questa approvazione erano molto complessi e lasciavano qualche incertezza riguardo al beneficio clinico totale, tanto è vero che la comunità scientifica è stata divisa. L'opzione dell'approvazione accelerata tuttavia non era mai stata discussa dal comitato consultivo della stessa Fda. Il trattamento con questo nuovo anticorpo monoclonale ha chiaramente dimostrato in tutti gli studi di ridurre sostanzialmente le placche di beta-amiloide. Questa riduzione delle placche è probabile che si traduca in un beneficio clinico, tanto è bastato alla Fda per approvare". Alla fine, conclude l'ex Dg Aifa, "come sempre devono fare i regolatori, l'agenzia americana ha concluso che i benefici di una terapia a base di aducanumab per i pazienti con la malattia di Alzheimer superavano i rischi".

TAG: MALATTIA DI ALZHEIMER, UNITED STATES FOOD AND DRUG ADMINISTRATION