Farmaci

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30 Aprile 2026

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Cosa accade quando un trattamento sperimentale efficace su un singolo paziente viene interrotto e non vengono attivate le procedure per proseguirlo al di fuori del protocollo di studio? Una recente ordinanza della Corte di Cassazione affronta il tema con una decisione che offre indicazioni e approfondimenti in ordine al rapporto tra linee guida e valutazione del caso concreto, circa gli obblighi dei sanitari dopo la chiusura di una sperimentazione in relazione alla configurabilità del danno da perdita di chance di sopravvivenza. 

La vicenda clinica del paziente

Il caso trae origine dalla partecipazione di un paziente affetto da patologia oncologica avanzata a uno studio clinico sperimentale durato alcuni anni.

Durante la sperimentazione il trattamento aveva prodotto risultati particolarmente positivi in punto di regressione di diverse metastasi, di stabilizzazione del quadro clinico, con un miglioramento complessivo delle condizioni di salute. 

Alla chiusura del protocollo sperimentale i sanitari hanno però interrotto la somministrazione del farmaco.

Secondo i familiari del paziente, ciò che è mancato non è stata soltanto la prosecuzione del trattamento sperimentale, ma soprattutto l’attivazione delle procedure previste dalla normativa per ottenere il medicinale al di fuori della sperimentazione, cioè attraverso l’utilizzo terapeutico eccezionale.

Dopo l’interruzione della terapia, la malattia è ripresa progressivamente fino al decesso del paziente.

Gli eredi hanno quindi agito in giudizio chiedendo il risarcimento dei danni.

Le decisioni dei giudici di merito

I giudici di primo e secondo grado hanno riconosciuto una responsabilità sanitaria, ma con una qualificazione del danno molto precisa. Secondo i giudici la sospensione della terapia non poteva essere considerata la causa diretta della morte, attribuibile invece alla naturale evoluzione della malattia; tuttavia, la mancata attivazione delle procedure per ottenere il farmaco aveva privato il paziente della possibilità di continuare una terapia che su di lui aveva dimostrato concreta efficacia. 

Per questo motivo il danno è stato qualificato come perdita di chance di sopravvivenza, e non come danno da morte con una liquidazione del risarcimento in via equitativa.

Il ricorso in Cassazione

Nel giudizio di legittimità sono state sollevate due questioni principali.

Da parte della struttura sanitaria e dei medici: secondo i ricorrenti, la prosecuzione del trattamento non sarebbe stata possibile perché la sperimentazione, nel suo complesso, non aveva dimostrato efficacia statistica. 

Da parte degli eredi del paziente: si è invece sostenuto che l’interruzione della terapia avesse causato direttamente il decesso, con conseguente diritto al risarcimento del danno da perdita della vita.
La Cassazione ha respinto entrambe le tesi.

Il principio centrale: la cura deve essere personalizzata

Un passaggio significativo della decisione ha riguardato il modo in cui devono essere interpretati i risultati delle sperimentazioni cliniche.

Secondo la Corte, non è in discussione la legittimità della chiusura di uno studio quando i risultati complessivi non siano soddisfacenti, ciò che rileva è un altro punto: se nel singolo paziente il trattamento ha dimostrato un beneficio clinico concreto, i sanitari devono valutare se esistano strumenti per garantirne la continuità terapeutica.

In altri termini l’esito negativo della sperimentazione non esclude automaticamente la possibilità di continuare il trattamento farmacologico nel caso individuale. Quando esiste una risposta clinica documentata, può sorgere l’obbligo di attivare le procedure per ottenere il farmaco per uso terapeutico fuori protocollo. 

Si è osservato che «l'esito infausto della sperimentazione globale non può assurgere a giustificazione oggettiva della mancata adozione, una volta interrotto il trattamento efficace, di ogni misura, compresa quella di richiedere al produttore del farmaco la somministrazione del trattamento off label, atteso che i sanitari avevano l'obbligo di adeguare la loro condotta alla storia clinica specifica del soggetto in cura e non ad una media statistica astratta».

Il ruolo delle linee guida

La Suprema Corte ha ribadito inoltre un principio ormai consolidato nella giurisprudenza in materia sanitaria: le linee guida non hanno valore normativo vincolante, ma rappresentano raccomandazioni che devono essere adattate al caso concreto. Esse costituiscono un parametro utile per valutare la condotta del medico, ma non eliminano il dovere di personalizzare la cura.

Il sanitario resta dunque responsabile della scelta terapeutica quando le circostanze specifiche del paziente suggeriscono una soluzione diversa rispetto alla media statistica.

Perché si parla di perdita di chance

La Cassazione ha poi affrontato la qualificazione del danno.

Per ottenere il risarcimento del danno da morte, sarebbe stato necessario dimostrare che la prosecuzione della terapia avrebbe evitato il decesso con il criterio del “più probabile che non”. Nel caso specifico, invece, non vi era certezza che il trattamento avrebbe portato alla guarigione, ma era però dimostrato che la terapia aveva offerto una concreta possibilità di vivere più a lungo o in condizioni migliori. 

Questa situazione integra la fattispecie della perdita di chance, cioè la perdita di una opportunità seria e apprezzabile, anche se non certa.

La decisione appare ribadire il principio per cui la terapia non può essere guidata solo da statistiche o protocolli astratti.
Quando un trattamento dimostra un beneficio concreto su un paziente, i sanitari devono valutare tutte le possibilità per garantirne la continuità, anche al di fuori della sperimentazione.
Ne discende il chiaro rafforzamento del principio di personalizzazione della cura e la centralità del paziente nel rapporto terapeutico.

Per approfondire

Corte di Cassazione 30.03.2026, su www.dirittosanitario.net al seguente link. 

https://www.dirittosanitario.net/giurisdirdett.php?giudirid=4352&areaid=13

TAG: GIURISPRUDENZA, SPERIMENTAZIONI CLINICHE, CORTE DI CASSAZIONE