Malattie rare

Malattie rare

25 Settembre 2026

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Si è concluso a Roma il meeting del Committee for orphan medicinal products dell'Ema, ospitato da Aifa nell'ambito del semestre di presidenza irlandese del Consiglio dell’Unione europea. Le due giornate hanno riunito rappresentanti delle istituzioni europee, autorità regolatorie ed esperti per fare il punto sulle principali sfide legate allo sviluppo e alla disponibilità dei medicinali orfani.

Il confronto si è sviluppato lungo le direttrici che caratterizzano le attività del gruppo: ricerca e sviluppo, regolamentazione e accesso, con particolare attenzione alle prospettive aperte dall’innovazione terapeutica e all’evoluzione del quadro normativo europeo. Nella sessione dedicata all’accesso il direttore tecnico-scientifico di Aifa Pierluigi Russo è intervenuto sul tema dell’accesso ai medicinali orfani in Italia, nell’ambito del confronto sugli strumenti e le strategie per rendere disponibili ai pazienti le nuove opportunità terapeutiche.

“Abbiamo ospitato con convinzione questo meeting perché, soprattutto nel campo delle malattie rare, nessun Paese può pensare di procedere da solo. La rarità impone di mettere in comune conoscenze, competenze ed esperienze e rende la dimensione europea non soltanto utile, ma necessaria. Il confronto tra le autorità regolatorie serve proprio a creare le condizioni perché l’innovazione scientifica possa tradursi più rapidamente in concrete opportunità terapeutiche per i pazienti”, dichiara il presidente di Aifa Robert Nisticò.

TAG: AIFA, ROBERT NISTICò