Farmaci

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07 Novembre 2024

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L'Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità di ravulizumab (Ultomiris), farmaco innovativo destinato a migliorare la qualità di vita delle persone affette da miastenia grave generalizzata (gMG), patologia rara e autoimmune provoca una debilitante debolezza muscolare, ostacolando anche attività quotidiane semplici, fino a compromettere funzioni vitali come la respirazione e la deglutizione. Lo ha reso noto AstraZeneca, insieme ad Alexion, AstraZeneca Rare Disease, precisando che la decisione dell'Aifa si basa sui risultati del trial clinico di Fase III CHAMPION-MG, che ha evidenziato i benefici di ravulizumab nel migliorare la capacità dei pazienti di svolgere attività quotidiane.

Miastenia Gravis generalizzata: malattia rara autoimmune

La Miastenia Gravis generalizzata (gMG) è una malattia rara autoimmune caratterizzata da perdita della funzione muscolare e da un grave indebolimento muscolare. L'80% delle persone che ne sono affette è positivo agli anticorpi AChR. Il loro organismo produce, cioè, anticorpi specifici (anti-AChR) che si legano ai recettori di segnale della giunzione neuromuscolare (NMJ), punto di connessione tra le cellule nervose e i muscoli che queste controllano. Questo legame attiva il sistema del complemento, essenziale per la difesa dell'organismo contro le infezioni, inducendo il sistema immunitario ad attaccare la NMJ e questo provoca infiammazione e interruzione della comunicazione tra cervello e muscoli. Nei paesi dell’Unione Europea si stima siano circa 89.000 i casi diagnosticati di questa patologia, mentre in Italia si stimano circa 17.000 persone affette da gMG.

Meccanismo d’azione del farmaco

Ravulizumab è il primo inibitore a lunga durata d'azione del complemento C5 approvato per i pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR), una condizione presente nell'80% dei casi di miastenia grave. La sua somministrazione avviene solo ogni otto settimane, riducendo significativamente la frequenza del trattamento e migliorando così la compliance e la gestione della terapia.

 I dati, pubblicati su NEJM Evidence, mostrano come il farmaco sia in grado di ridurre i sintomi di debolezza e affaticamento muscolare già dopo 26 settimane, con effetti positivi prolungati fino a 60 settimane di trattamento.

Ravulizumab agisce bloccando la proteina C5 del sistema del complemento, prevenendo l'attivazione del sistema immunitario che distrugge la giunzione neuromuscolare. Questo meccanismo innovativo permette una protezione duratura della funzionalità muscolare, come spiegato dal Dott. Raffaele Iorio, neurologo dell'Università Cattolica del Sacro Cuore. - L'approvazione di ravulizumab rappresenta un passo avanti nel trattamento della miastenia grave in Italia. Il farmaco ha dimostrato infatti un beneficio clinico in un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli che continuano a presentare sintomi della malattia anche dopo il trattamento iniziale con la terapia standard”.

La decisione ha ricevuto un'accoglienza positiva anche dalle associazioni dei pazienti. Secondo il Renato Mantegazza “questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. È dunque da salutare con soddisfazione l’arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti”.

Mariangela Pino, segretario e socio AIM sezione Lazio, richiama l’attenzione su un aspetto particolarmente importante per i pazienti: “La gestione della malattia è decisamente molto faticosa per intensità e frequenza dei trattamenti, e questo, sovente, può generare scarsa aderenza alla terapia. In questo caso, la somministrazione ogni 8 settimane rappresenta per noi pazienti un’innovazione terapeutica importante e un punto di svolta cruciale che ci consente di affrontare in modo diverso la quotidianità. Tutto questo significa poter aspirare a una dimensione di ‘normalità’ che è fondamentale per la realizzazione personale, sociale e professionale di ciascuno”. 

“Siamo orgogliosi di mettere a disposizione dei pazienti italiani un trattamento per la Miastenia Gravis generalizzata che dimostra di essere efficace e di poter semplificare la gestione della patologia, contribuendo a cambiare in meglio la vita delle persone che ne sono affette e delle loro famiglie”, sottolinea Anna Chiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease. - È per noi un risultato importante, ma il nostro impegno non si esaurisce alla sola ricerca e sviluppo di nuovi farmaci. Vogliamo essere un partner al fianco della comunità scientifica, dell’Associazione di pazienti, delle Istituzioni e di tutti coloro che lavorano all’interno del sistema delle malattie rare, e agire in modo concreto non solo mettendo a disposizione soluzioni terapeutiche innovative, ma con progetti ‘oltre il farmaco’ per rispondere alle esigenze ancora insoddisfatte dei pazienti con malattie rare”.

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