Farmaci

farmaci

01 Settembre 2025

---

La Food and Drug Administration (FDA) ha autorizzato il farmaco donidalorsen, prodotto dalla Ionis Pharmaceuticals, per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni.

L’HAE è una malattia genetica rara che colpisce circa 7.000 pazienti negli Stati Uniti, caratterizzata da episodi ricorrenti di grave gonfiore in diverse parti del corpo, tra cui mani, piedi, volto e genitali. Nello specifico, donidalorsen – un oligonucleotide antisenso -riduce i livelli di prekallikreina plasmatica (PKK), proteina che contribuisce al gonfiore e all’infiammazione.

Il farmaco potrà essere autosomministrato tramite iniezione sottocutanea ogni quattro o otto settimane. In particolare, le evidenze di uno studio clinico di fase avanzata, con la somministrazione del farmaco ogni quattro settimane, hanno portato a una riduzione dell’81% degli attacchi mensili rispetto al placebo in 24 settimane.

Secondo alcuni analisti il nuovo farmaco potrebbe rappresentare un’opzione di maggiore efficacia per i pazienti che non rispondono adeguatamente alle terapie già disponibili. Si è stimato che le vendite annuali di donidalorsen potrebbero raggiungere un picco di 509 milioni di dollari entro il 2032.

Fonte

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-ionis-drug-rare-genetic-disorder-2025-08-21/

TAG: APPROVAZIONE DI NUOVI FARMACI, FDA