Farmaci

Europa

08 Aprile 2026

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Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha espresso parere positivo per la variazione di tipo II per daratumumab in formulazione sottocutanea di Johnson & Johnson. Con questa approvazione i pazienti con mieloma multiplo e amiloidosi da catene leggere (Al), o i loro caregiver, potranno autosomministrarsi il farmaco, a partire dalla quinta dose, previa approvazione da parte del proprio medico curante e adeguata formazione. In una nota l’azienda sottolinea che si tratta del “primo farmaco oncologico a somministrazione sottocutanea approvato in Europa per l'autosomministrazione” e che la nuova modalità “riguarda tutte le 10 indicazioni terapeutiche di daratumumab Sc, sia per il mieloma multiplo sia per l'amiloidosi”.

Il farmaco: meccanismo d’azione e indicazioni

Daratumumab è un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina CD38, altamente espressa sulla superficie delle plasmacellule maligne nel mieloma multiplo. Legandosi a questo bersaglio, il farmaco induce la distruzione delle cellule tumorali attraverso diversi meccanismi immunologici e citotossici.

La formulazione sottocutanea associa daratumumab alla ialuronidasi umana ricombinante, tecnologia che facilita la diffusione del principio attivo nel tessuto sottocutaneo e consente tempi di somministrazione più brevi rispetto alla via endovenosa. I dati provenienti da studi clinici di fase 3 hanno dimostrato che i regimi terapeutici a base di daratumumab migliorano in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione e, in alcuni contesti clinici, la sopravvivenza complessiva nei pazienti con mieloma multiplo sia in prima linea sia nelle fasi di malattia recidivante.

"Fin dalla sua prima approvazione, avvenuta quasi 10 anni fa – dichiara Ester in 't Groen, Ema Therapeutic Area Head Haematology, Johnson & Johnson – daratumumab ha rivoluzionato il trattamento del mieloma multiplo, diventando una terapia di riferimento in tutte le fasi della malattia. Questa variazione segna la prima approvazione in Europa di un farmaco antitumorale iniettabile in autonomia, un traguardo molto importante per noi".

Il mieloma multiplo: caratteristiche della malattia

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue attualmente non guaribile che origina dalle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. Nella malattia queste cellule diventano maligne e si moltiplicano in modo incontrollato, accumulandosi nell’organismo e interferendo con la normale produzione delle cellule del sangue, oltre a determinare frequentemente danni ossei e altre complicanze sistemiche. Nell’Unione europea, nel 2022 sono stati diagnosticati oltre 35.000 nuovi casi e si sono registrati più di 22.700 decessi correlati alla patologia. Il decorso è caratterizzato da recidive progressive: con il susseguirsi delle linee terapeutiche le ricadute tendono a diventare più frequenti e le fasi di remissione più brevi. Sebbene in alcuni casi la malattia possa essere inizialmente asintomatica, i segni clinici più comuni che portano alla diagnosi includono dolore o fratture ossee, anemia, stanchezza marcata, ipercalcemia e insufficienza renale.

Vantaggi dell’autosomministrazione

"La possibilità di autosomministrazione di daratumumab sottocute rappresenta una svolta per le persone con mieloma multiplo, il cui trattamento prevede frequenti visite in ospedale, con un notevole impatto sulla vita quotidiana loro e dei caregiver - afferma Thomas Lund, Head of Hematological Section, Department of Medicine, Vejle Hospital, Department of Regional Health Research, University of Southern Denmark.

- Questa nuova modalità di somministrazione – continua – fornisce al paziente maggiore flessibilità nella gestione del proprio trattamento. Per la comunità medica questo è un grande passo avanti perché, da un lato, alleggerisce la pressione sui sistemi sanitari e, dall'altro, permette di offrire ai pazienti il trattamento più adatto alle loro esigenze e preferenze, mantenendo la comprovata sicurezza ed efficacia di daratumumab”.

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