Farmaci

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09 Luglio 2026

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Semplificare le procedure autorizzative, ridurre le difformità interpretative tra Comitati Etici, Regioni e centri clinici, garantire la continuità terapeutica fino alla rimborsabilità del farmaco e definire regole più chiare per la gestione delle terapie in combinazione. Sono alcune delle proposte per aggiornare la governance dell’uso compassionevole dei medicinali contenute nel Position Paper elaborato nell’ambito del progetto CURa (Compassionate Use Reshape), presentato a Roma dall’Associazione farmaceutici industria (Afi), con il supporto non condizionante di Roche e il contributo operativo di Iqvia. Il documento propone una revisione dell’attuale quadro normativo, disciplinato dal DM 7 settembre 2017, che regola l’accesso gratuito a medicinali non ancora commercializzati o autorizzati per una diversa indicazione per pazienti con patologie gravi e privi di valide alternative terapeutiche.

Cinque ambiti di azione

Il documento - frutto di interviste strutturate a Comitati Etici, società scientifiche, istituzioni, associazioni pazienti, study coordinator e aziende farmaceutiche - individua cinque direttrici di intervento su cui si articola la proposta di aggiornamento normativo. 

La prima riguarda la semplificazione e l'efficienza operativa, attraverso la razionalizzazione dei processi autorizzativi e l'introduzione di un'approvazione centralizzata dei programmi, che ridurrebbe drasticamente gli oneri burocratici oggi a carico di centri e aziende. 

La seconda punta alla certezza del quadro normativo, limitando la discrezionalità interpretativa tra Comitati Etici, Regioni e Centri, a partire da una revisione della definizione di “patologie gravi” e di “assenza di valida alternativa terapeutica”. 

Quale terza direttrice, il documento guarda alla governance coordinata e strutturata tra centri clinici, aziende farmaceutiche e Aifa, con flussi documentali più snelli, attraverso template standard nazionali per consenso informato, motivazione clinica e gratuity letter, e procedure di importazione semplificate. 

La quarta è dedicata all'uniformità nella continuità terapeutica, con l'introduzione di parametri nazionali chiari per il passaggio dei pazienti dalla chiusura del programma di uso terapeutico all'effettiva rimborsabilità del farmaco, evitando interruzioni del trattamento. 

Infine, la quinta riguarda la gestione delle casistiche complesse, in particolare l'uso di medicinali in combinazione (terapie add-on o backbone) per le quali il Position Paper propone una chiara attribuzione delle responsabilità economiche e operative tra le aziende titolari e le strutture sanitarie coinvolte.

Rivedere la normativa vigente

“L’accesso precoce dei medicinali è fondamentale in una società che voglia dirsi avanzata”, spiega Paola Minghetti, vice presidente Afi. “Il disegno di legge delega per il riordino della legislazione farmaceutica va in questo senso e parallelamente appare necessario modificare decreti ministeriali emessi quando la ricerca non aveva ancora immaginato nuove prospettive terapeutiche. Il Position Paper evidenzia aree di miglioramento che potrebbero essere facilmente risolte modificando il DM 7.9.2017 in materia. Sarebbe auspicabile integrare alcuni aspetti allora non considerati, come la gestione dei medicinali da somministrare in aggiunta e non in sostituzione delle vecchie terapie, oltre a prevedere flussi diversi e più snelli per i programmi rispetto agli usi nominali. Semplificare e armonizzare la documentazione da presentare ai Comitati Etici potrebbe facilitare e velocizzare il lavoro di tutti senza ridurre le tutele dei pazienti ma garantendo loro un accesso più veloce”, 

“Secondo una recente indagine condotta dall’Associazione”, ricorda Massimo Di Maio, presidente nazionale di Aiom, “il 29% degli oncologi ha avuto difficoltà nella gestione delle richieste di accesso a programmi di uso compassionevole o nominale. Per garantire la tempestività delle cure”, ha aggiunto, “è urgente superare un carico burocratico oggi eccessivo: sosteniamo con forza la proposta di un'approvazione centralizzata dei programmi e l'uso di template standard nazionali per accelerare l'iter dei Comitati Etici. Inoltre, è importante evitare che si verifichino interruzioni nel percorso del paziente: servono raccomandazioni nazionali per favorire uniformità nel garantire la continuità terapeutica, nel delicato passaggio dalla fornitura gratuita alla rimborsabilità Ssn. Il tutto supportato da una raccolta dati clinici strutturata e armonizzata, indispensabile per generare evidenze reali sull'efficacia dei farmaci nella pratica quotidiana".

TAG: NORMA, ASSOCIAZIONE FARMACEUTICI INDUSTRIA (AFI), PAOLA MINGHETTI