Ricerca

farmacisti ospedalieri

11 Novembre 2025

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La ricerca clinica in oncologia sta vivendo una fase di profonda trasformazione, grazie all’affermazione della Medicina di Precisione e all’adozione di nuovi disegni di studio come Basket Trial e Umbrella Trial, che consentono di personalizzare la terapia in base al profilo molecolare dei tumori, ottimizzando gli esiti clinici e riducendo gli effetti collaterali. È il messaggio al centro della sessione “Ricerca di precisione in oncologia: tra basket e umbrella trial e qualità di vita del paziente” che si è svolta nel corso del 46° Congresso Nazionale SIFO, appena concluso a Genova.

Barbara Meini, membro del Consiglio direttivo SIFO e direttrice del Dipartimento Politiche del Farmaco dell’Azienda USL Toscana Sud Est, ha spiegato come questi modelli siano oggi fondamentali per l’avanzamento delle terapie oncologiche. “La Ricerca di Precisione mira a personalizzare il trattamento sulla base delle caratteristiche genetiche e molecolari del tumore di ciascun paziente. In questo senso Basket Trial e Umbrella Trial sono due disegni innovativi fondamentali”.

Nel caso dei Basket Trial, i pazienti vengono arruolati non in base all’organo colpito dal tumore, ma alla presenza di una specifica alterazione molecolare comune. “Il vantaggio – ha sottolineato Meini – è la possibilità di testare rapidamente l’efficacia di una terapia mirata in diversi tipi di tumori che condividono la stessa anomalia genetica”. Gli Umbrella Trial adottano invece l’approccio opposto: si parte da un unico tipo di tumore e si suddivide la popolazione in gruppi sulla base dei diversi biomarcatori, per indirizzare ciascun paziente verso la terapia più appropriata. Questo modello consente di confrontare più trattamenti in modo coordinato e con tempi più rapidi.

L’impatto sulla qualità di vita dei pazienti è un elemento centrale. “Somministrare trattamenti solo ai pazienti che hanno maggiori probabilità di rispondere significa aumentare l'efficacia e ridurre l’esposizione a terapie inefficaci o tossiche», ha ricordato Meini. Inoltre, questi studi "possono offrire una prospettiva terapeutica anche a pazienti con malattie rare o in fase avanzata, per i quali le opzioni standard sono limitate”.

Proprio la complessità dei protocolli richiede un coinvolgimento più attivo del paziente, a partire dal consenso informato, e una valutazione sistematica della qualità di vita come endpoint clinico. “Non basta misurare la sopravvivenza – ha aggiunto – serve rilevare l’impatto reale sulla quotidianità del paziente”.

L’introduzione di questi disegni di studio comporta però esigenze nuove anche sul piano regolatorio e metodologico. “L’innovatività richiede strumenti di analisi più complessi da parte di Agenzie regolatorie, Comitati Etici e team clinici. Il farmacista ospedaliero, coinvolto nei Comitati Etici e nel governo dell’appropriatezza, deve conoscere in profondità metodologia della ricerca ed Evidence Based Medicine, così da contribuire alla sostenibilità del SSN”, ha affermato Meini.

In questo quadro, un ruolo crescente è attribuito all’Intelligenza Artificiale, su cui l’EMA sta lavorando per favorire un’integrazione armonizzata nel ciclo di vita dei farmaci: dalla scoperta dei bersagli molecolari alla selezione dei pazienti per gli studi clinici, fino al monitoraggio post-marketing. L’obiettivo è bilanciare innovazione, sicurezza e valutazione scientifica rigorosa.

La prospettiva, ha concluso Meini, è quella di una ricerca che «mira a ottimizzare il trattamento oncologico, migliorando non solo l'esito clinico, ma anche la qualità di vita del paziente, grazie a terapie più mirate ed efficaci». Un percorso che richiede competenze multidisciplinari e un ruolo sempre più strategico del farmacista ospedaliero nella valutazione, nell’appropriatezza e nell’accompagnamento del paziente.

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