Farmaci orfani, Usa incentiva aziende a investire in ricerca su malattie rare

Negli Stati Uniti ci si avvia a estendere di ulteriori sei mesi la commercializzazione esclusiva di farmaci, qualora ne venga estesa l'approvazione anche per il trattamento di una malattia rara. Si avrà dunque un'ulteriore incentivo per le aziende a investire nella ricerca farmacologica per la cura di queste patologie, che sono rare ma numerose, tra le settemila e le ottomila, e arrivano a colpire oltre 30 milioni di persone solo negli Usa.
La proposta è contenuta nel 21st Century Cures Act (Cca), che prevede un aumento del budget dei National institutes of health (Nih) e della Food and drug administration (Fda) rispettivamente di 1.75 miliardi e 110 milioni di dollari all'anno per i prossimi cinque anni. Il Cca, che in un raro caso di accordo bipartisan ha avuto in luglio l'approvazione di 344 membri della Camera dei rappresentanti, contiene anche la disposizione Open (Orphan product extension now) che, appunto, torna a occuparsi di farmaci orfani e malattie rare.
Già nel lontano 1983, gli Stati Uniti avevano fatto da apripista mondiale in questo settore, con l'obiettivo di favorire una ricerca che, dato l'esiguo numero di malati per ciascuna singola patologia, è poco remunerativa per le aziende e deve essere quindi incentivata dai governi. Allora era stato l'Orphan drug act (Oda) a fornire innanzitutto uno status legale dei farmaci orfani, esteso ai dispositivi medici e ai prodotti dietetici. Inoltre, l'Oda prevede diverse agevolazioni per le aziende che fanno ricerca per la cura delle malattie rare e garantisce ai farmaci orfani una commercializzazione esclusiva per sette anni, durante i quali la Fda non approva farmaci con la stessa indicazione clinica, salvo la comparsa di prodotti per i quali venga dimostrata una reale superiorità clinica.
Sono così arrivati sul mercato molti più farmaci orfani: 511 negli ultimi 30 anni contro i 38 approvati prima della legge. Oggi gli Usa cercano di dare un nuovo impulso alla ricerca, affrontando anche il problema dei farmaci pediatrici: due disposizioni specifiche propongono infatti di garantire gli ulteriori sei mesi di esclusività anche per i farmaci che risultano sicuri per i bambini.

Renato Torlaschi