Politica e Sanità

08 Maggio 2019

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Farmaci orfani, l'Osservatorio farmaci orfani pone l'attenzione sulla necessità di sviluppare protocolli di ricerca e sviluppo simili a quelli dei farmaci generali

La governance del mondo malattie rare non può prescindere dalle valutazioni di Health technology assessment (Hta), ma al momento la convergenza tecnico-politica sulle modalità per adeguare le valutazioni Hta ai piccoli numeri dei farmaci orfani non è ancora sufficiente e c'è quindi la necessità di attivare un confronto finalizzato e continuativo tra tutti gli stakeholder in gioco. Il ministero della Salute detti la linea sul futuro dei farmaci orfani. Questo il messaggio e la richiesta contenuti, insieme ad analisi e proposte, nel 2° Position Paper di Ossfor- Osservatorio Farmaci Orfani intitolato "HTA dei piccoli numeri", oggetto di un dibattito in occasione della conferenza stampa "Farmaci orfani e malattie rare: luci ed ombre nell'applicazione dell'HTA nei piccoli numeri" tenutasi ieri al Senato della Repubblica.
La ricerca di evidenze in medicina, nata per aiutare i decisori pubblici nelle scelte di politica sanitaria e costruita su metodi statistici, non può essere applicata, con le stesse modalità, per le patologie dove ci siano pochi pazienti e le malattie rare rappresentano un caso emblematico di "piccoli numeri". Eppure, il prossimo affermarsi di una "medicina personalizzata o di precisione" autorizza a pensare il paradigma delle malattie rare fatto di "piccoli numeri" come la futura normalità, punto di riferimento nella valutazione di altre patologie.
Per la Sen. Paola Binetti, promotrice dell'incontro, la sfida è «costruire protocolli di ricerca che rispondano a canoni paragonabili a quelli cui rispondono i farmaci in generale. È per questo che l'Hta ha necessità di ricevere un'attenzione particolare da parte dei decisori pubblici anche quando si tratta di numeri piccolissimi, con lo scopo di attivare modelli innovativi di ricerca che valorizzino il principio etico di non lasciare solo nessun malato e ribadendo con forza il diritto alla salute per tutti».
Nel corso della conferenza è stato sottolineato come cresca "il consenso della comunità internazionale verso la richiesta di un maggiore utilizzo dell'Hta nel campo dei farmaci orfani. Nei Tavoli Tecnici realizzati da Ossfor con panel di esperti, è risultato evidente che non si possa prescindere dall'utilizzo dell'Hta anche nell'ambito delle malattie rare e in situazioni caratterizzate da piccoli numeri".
"Operativamente - si legge nel 2° Position Paper - Ossfor ritiene che sia opportuna, in primo luogo, la costituzione di un Tavolo istituzionale e multi-professionale dedicato alle tematiche legate all'utilizzo dell'HTA e alla governance dell'accesso al mercato e al rimborso delle tecnologie. In secondo luogo, il Tavolo dovrebbe avere il conseguenziale obiettivo di raccogliere con studi ad hoc maggiori evidenze sulle preferenze sociali in tema di equa (e giusta) allocazione delle risorse pubbliche e, mediante un processo di consenso fra gli stakeholder del sistema, arrivare a produrre una raccomandazione sul tema, che possa integrare le proposte di nuova governance del settore", consentendo di valutare attraverso l'HTA l'impatto di farmaci e tecnologie per il paziente raro in rapporto all'accessibilità delle cure.