Farmaci e dintorni

09 Febbraio 2012

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La Food and drug administration ha approvato un nuovo farmaco a base di ivacaftor per la cura di una rara forma di fibrosi cistica. È indicato per i pazienti dai 6 anni in su, che presentano la mutazione G551D del gene cftr, come spiega lo stesso ente sul suo sito. Circa il 4% delle persone con la malattia è portatore di questa particolare mutazione. «Il farmaco è un eccellente esempio » spiega l''Fda  «di “medicina personalizzata”, perché è pensato per pazienti con uno specifico profilo genetico». L''Fda ha approvato il farmaco in soli 3 mesi secondo il programma prioritario dell''agenzia (pensato per velocizzare l''esame dei farmaci, e che dura 6 mesi invece dei 10 standard, quando si tratta di farmaci che possono offrire un significativo miglioramento nelle terapie). I pazienti con la mutazione G551D dovranno prendere due volte al giorno la pillola. Il farmaco è efficace solo nei malati che presentano questa mutazione particolare, e non con altre. Tra gli effetti collaterali segnalati ci sono infiammazioni delle prime vie respiratorie, mal di testa e mal di stomaco, diarrea, eruzioni cutanee e vertigini.