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Politica e Sanità

16 Novembre 2011

Anche l’RNA corregge il difetto


I ricercatori dell''Università di Ferrara, in collaborazione con l''International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology di Trieste, hanno dimostrato in vitro l''efficacia di un approccio terapeutico innovativo per il deficit del fattore VII. Utilizzando un piccolo segmento di RNA, i ricercatori sono riusciti far produrre alle cellule la proteina mancante, nonostante l''errore genetico che determina la patologia. In pratica, non hanno corretto il difetto presente nel DNA, ma hanno fatto in modo che quell''errore diventasse ininfluente ai fini della produzione del fattore VII. Nelle cellule la strategia ha funzionato: i ricercatori hanno dimostrato che l''intervento consente di indurre la produzione di livelli apprezzabili di proteina corretta, sufficienti per ripristinare la capacità coagulativa del sangue. Al momento il team è al lavoro per verificare se questo è altrettanto vero nel modello animale della malattia, e per trovare la strategia migliore per farlo. Se i risultati saranno altrettanto incoraggianti, questo studio aprirà la strada a una nuova terapia anche per altre malattie genetiche rare che hanno in comune difetti simili, fra cui emofilia e varie forme di distrofia muscolare.

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