Farmaci e dintorni

09 Gennaio 2015

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Nel 2014 la European medicines agency (Ema) ha raccomandato l'approvazione del maggior numero di medicinali designati come farmaci orfani rispetto agli anni precedenti. Degli 82 nuovi prodotti medicinali autorizzati nel corso dell'anno, infatti, ben 17 sono destinati alla cura di malattie rare e rappresentano perciò opzioni importanti per patologie per le quali generalmente le terapie disponibili sono poche o del tutto assenti. Tra questi, per esempio, è stato approvato il primo farmaco (Translarna) per la cura della distrofia muscolare di Duchenne e il primo (Scenesse) per il trattamento della protoporfiria eritropoietica. Sempre tra i farmaci orfani si segnala un altro primato dello scorso anno: la prima terapia con cellule staminali (Holoclar) per ildeficitdellecellule staminali limbari (Lscd), rara malattia dell'occhio che può portare a cecità. Per i tre farmaci appena citati l'agenzia ha anche utilizzato specifici percorsi regolatori (autorizzazione condizionata per TranslarnaeHoloclareapprovazionein circostanze eccezionali per Scenesse), ideati per velocizzare l'ingresso sul mercato di farmaci potenzialmente in grado di rispondere a bisogni medici ancora insoddisfatti, ma per i quali i dati disponibili non sono ancora esaurienti al momento della presentazione del dossier.
Otto dei nuovi farmaci approvati sono oncologici e, di questi, Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro e Cyramza sono diretti alla cura di tumori difficili da trattare.
Complessivamente continua a crescere l'ingresso sul mercato di medicinali che contengono nuove molecole: un farmaco su due di nuova autorizzazione, orfano o non, contiene un principio attivo mai utilizzato prima in medicina.
Ben sette procedure di valutazione accelerata si sono concluse con l'emissione di pareri positivi, a favore dell'approvazione di Daklinza, Harvoni, Exviera, Viekirax, Ofev, Sylvant, Ketoconazole HRA. Si tratta di un meccanismo riservato a quei prodotti che ci si aspetta offrano grandi vantaggi per la salute pubblica e, infatti, quattro dei farmaci appena citati sono destinati al trattamento dell'epatite C cronica, e ne hanno effettivamente rivoluzionato i protocolli terapeutici.
Infine lo scorso anno il Chmp ha concesso la Paediatric-use marketing authorisation (Puma) a Hemangiol, per il trattamento dell'emangioma infantile proliferante, tumore benigno dei vasi sanguigni. La Puma può essere applicata a medicinali già in commercio, ma senza più vincoli di copertura brevettuale, che vengano specificamente sviluppati per i bambini. Come incentivo a sviluppare i farmaci esistenti in forme pediatriche è previsto che ai farmaci approvati con Puma siano garantiti 10 anni di protezione commerciale. (E.L.)