Farmaci e dintorni

27 Marzo 2015

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L'agenzia regolatoria europea ha approvato liraglutide (Saxenda di Novo Nordisk) per il trattamento dell'obesità, negli adulti con indice di massa corporea (Bmi) di almeno 30, oppure compreso tra 27 e 30 in presenza di una comorbidità correlata al peso. Approvazione Ema anche per la tobramicina (Vantobra di Pari Pharma GmbH) in ampolle monodose da nebulizzare. L'antibiotico è indicato per la terapia a lungo termine dlele infezioni batteriche da Pseudomonas aeruginosa nei bambini con fibrosi cistica, a partire dai 6 anni d'età. Il medicinale è dispensato con l'apposito nebulizzatore (Tolero) e si raccomandano due somministrazioni (due ampolle) al giorno, idealmente a 12 ore di distanza l'una dall'altra. Ultima novità per l'Unione europea il ruxolitinib (Jakavi di Novartis) per la terapia della policitemia vera negli adulti che siano resistenti o intolleranti all'idrossiurea.
Negli Stati Uniti la Food and drug administration (Fda) ha approvato panobinostat per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo. Il farmaco agisce inibendo gli enzimi noti come istoni deacetilasi (Hdac), è destinato ai pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie standard, tra cui bortezomib e un agente immunomodulante. Deve essere impiegato in combinazione con bortezomib e desametasone. Panobinostat è stato approvato con un "boxed warning" che avvisa i pazienti e gli operatori sanitari che in pazienti che hanno ricevuto panobinostat si sono verificati diarrea grave, eventi cardiaci gravi e/o fatali, aritmie e cambiamenti nell'elettrocardiogramma (Ecg). Via libera dell'agenzia regolatoria Usa anche per una formulazione di acido colico (Cholbam di Retrophin) in capsule per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con disordini della sintesi di acidi biliari causati da difetti enzimatici singoli, e per i pazienti con disordini perossisomali inclusi quelli dello spettro di Zellweger. I soggetti con queste rare condizioni metaboliche ereditarie manifestano sintomi di malattia epatica, steatorrea e complicanze dovute a diminuito assorbimento di vitamine liposolubili. Il medicinale si può impiegare nei bambini a partire dalla terza settimana di vita. La Fda ha concesso una estensione delle indicazioni a ivacaftor (Kalydeco di Vertex Pharmaceuticals Incorporated) per i bambini più piccoli, dai 2 ai 5 anni d'età con fibrosi cistica che abbiano una delle seguenti 10 mutazioni del gene Cftr (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R and R117H. Per questa popolazione particolare il farmaco è stato riformulato in granuli, che si possono sciogliere nel cibo per facilitare l'assunzione rispetto a quella delle compresse. Ivacaftor è un potenziante del Cftr e non è efficace in pazienti che abbiano due copie della mutazione F508del (F508del/F508del) nel gene Cftr. (E.L.)