Farmaci e dintorni

07 Luglio 2015

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L'Agenzia regolatoria europea (Ema) ha autorizzato l'estensione delle indicazioni di ustekinumab (Stelara di Janssen-Cilag) per l'impiego negli adolescenti dai 12 anni d'età in poi, affetti da psoriasi a placche da moderata a grave, che non siano adeguatamente controllati, o che siano intolleranti alle altre terapie sistemiche e alla fototerapia. Via libera comunitario anche per edoxaban (Lixiana di Daiichi Sankyo) per la prevenzione di ictus e tromboembolismo venoso (Tev). Il nuovo anticoagulante orale, inibitore selettivo del fattore Xa, si impiega in monosomministrazione giornaliera per la prevenzione dell'ictus in pazienti affetti da fibrillazione atriale non valvolare e per il trattamento e la prevenzione delle recidive di trombosi venosa profonda ed embolia polmonare. A beneficiare della nuova opzione di trattamento per la fibrillazione atriale non valvolare saranno anche i pazienti che presentano uno o più fattori di rischio, come età uguale o superiore a 75 anni, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione, diabete mellito o che hanno già subito un ictus o un attacco ischemico transitorio. L'Ema ha approvato anche l'impiego di golimumab (Simponi di Merck & Co) per il trattamento di pazienti adulti con grave spondiloartrite assiale non radiografica, in fase attiva, con segni oggettivi di infiammazione, che non rispondono adeguatamente, o per i quali sono controindicati i fans. Il farmaco è un anticorpo monoclonale che si inietta sottocute una volta al mese e agisce neutralizzando il Tnf-alfa. Infine la Commissione europea ha autorizzato una nuova formulazione del farmaco orfano per la terapia della tirosinemia ereditaria di tipo 1 a base di nitisinone (Orfadin di Sobi) in sospensione orale. Si tratta di una modifica, necessaria e utile, per la maggioranza dei pazienti nei quali i sintomi della malattia insorgono entro i primi sei mesi di vita. L'istituzione precoce della terapia farmacologica abbinata a una stretta restrizione dietetica per eliminare cibi contenenti fenilalanina e tirosina è in grado di prolungare considerevolmente e l'aspettativa di vita dei piccoli pazienti.
La Food and drug administration ha approvato il primo farmaco per trattare la causa della fibrosi cistica: la combinazione orale lumacaftor/ivacaftor (Orkambi di Vertex Pharmaceuticals) è autorizzata per l'impiego nei pazienti di almeno 12 anni, che presentano due copie della mutazione F508del, che provoca la produzione di una proteina anomala che sconvolge le modalità attraverso cui l'acqua e il cloruro vengono trasportati nel corpo. Possedere due copie di questa mutazione (una ereditata da ciascun genitore) è la causa principale della fibrosi cistica. La sicurezza e l'efficacia di lumacaftor/ivacaftor è stata studiata in due studi clinici controllati con placebo in doppio cieco effettuati su 1108 partecipanti affetti da Fc dai 12 anni di età in su, che presentavano la mutazione F508del. In entrambi gli studi, i partecipanti che hanno assunto la combinazione, due pillole ogni 12 ore, ha dimostrato un miglioramento della funzione polmonare rispetto a quelli che hanno assunto il placebo. (E.L.)