Farmaci e dintorni

29 Settembre 2015

---

Negli ultimi giorni l'Ema (European medicine agency) ha raccomandato l'approvazione di un farmaco (sacubitril/valsartan) per trattare lo scompenso cardiaco, uno per l'ipercolesterolemia (alirocumab) e uno (carfilzomib) il cui principio attivo è indicato nei piani terapeutici per mieloma multiplo. L'americana Fda (Food and drug administration) ha approvato l'associazione tra trifluridina e tipiracil, come farmaco da somministrare ai pazienti colpiti da cancro colorettale in fase avanzata.

Nel primo caso, quello del sacubitril/valsartan (Entresto), l'Ema ha raccomandato il farmaco per il trattamento di pazienti adulti con scompenso cardiaco sintomatico e ridotta frazione di eiezione. La novità principale è da individuare nel sacubitril, molecola che appartiene a una nuova classe di farmaci chiamati inibitori della neprisilina. Quest'ultima appartiene alla famiglia delle endopeptidasi. L'efficacia del farmaco è stata valutata per mezzo di uno studio randomizzato, durato 27 mesi, che ha coinvolto più di 8000 pazienti che hanno ben tollerato la terapia. Nel periodo di studio la mortalità specifica è passata dal 16,5 al 13,3 per cento.

Rimanendo in ambito cardiologico, la Commissione Europea ha autorizzato per l'immissione in commercio dell'alirocumab (Praluent), un farmaco iniettabile utilizzato nel controllo della ipercolesterolemia Ldl. Il prodotto ha dimostrato di essere clinicamente valido e con un profilo di sicurezza accettabile sulla base di 10 studi clinici in fase III, la metà dei quali ha usato come controllo un placebo e l'altra metà il farmaco ezetimibe. Gli studi hanno fatto registrare una diminuzione più marcata del colesterolo Ldl nei pazienti che hanno ricevuto l'alirocumab rispetto a quelli inseriti nei gruppi di controllo.

Sempre per quanto riguarda l'Agenzia europea, è stata raccomandata l'approvazione del carfilzomib (Kyprolis) per il trattamento del mieloma multiplo. Il farmaco appartiene alla classe degli inibitori dei proteasomi è ha mostrato la propria sicurezza ed efficacia su 792 pazienti che hanno preso parte a uno studio di fase III. In questi le fasi di remissione hanno visto prolungare la propria durata, in media, di 8,7 mesi, rispetto alla terapia con lenalidomide e desametasone, passando da 17,6 mesi a 26,3.

Passando agli Stati Uniti, l'Fda ha dato il via libera a un farmaco a somministrazione orale destinato ai pazienti con neoplasia del colon-retto in stadio avanzato refrattario ad altre terapie. Il farmaco contiene una combinazione di trifluridina e tipiracil (Lonsurf). Uno studio in doppio cieco su 800 pazienti ha fatto registrare una sopravvivenza di 7,1 mesi in più rispetto ai soggetti che hanno ricevuto il placebo. Gli effetti collaterali hanno compreso, tra gli altri, anemia, neutropenia, trombocitopenia, astenia severa, diarrea, vomito e febbre. Prima di cominciare la terapia, secondo le raccomandazioni dell'Fda, i medici sono invitato pertanto a eseguire una conta ematica, a monitorare attentamente i pazienti e a ricordare in caso di gravidanza o allattamento che esistono gravi rischi per feto e lattanti.