Farmaci e dintorni

26 Febbraio 2016

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L'Agenzia Europea Dei Medicinali (Ema) ha concesso la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) a venetoclax, terapia sperimentale orale che agisce inibendo la proteina BCL-2 (B-cell Lymphoma-2), per il trattamento della leucemia mieloide acuta (Aml). Lo rende noto Abbvie precisando come la designazione di farmaco orfano viene concessa alle terapie che intendono trattare, prevenire o diagnosticare patologie potenzialmente fatali che nell'Unione Europea colpiscono non più di cinque persone su 10.000 abitanti, e per le quali non sono disponibili terapie adeguate. Il medicinale deve inoltre offrire un beneficio significativo a coloro che soffrono della patologia. «I progressi terapeutici per i pazienti con Aml di età superiore ai 60 anni, ovvero la fascia di popolazione che viene più spesso colpita da questa neoplasia aggressiva e potenzialmente fatale, sono stati finora molto pochi», afferma Michael Severino, executive vice president di ricerca e sviluppo e direttore scientifico di AbbVie. «Queste designazioni ottenute da venetoclax non solo mettono in risalto il fatto che sussistono ancora esigenze non soddisfatte per i pazienti affetti da Aml ma servono anche a rafforzare sia il nostro obiettivo di vincere la battaglia contro le malattie tumorali che il nostro impegno a raggiungere progressi scientifici in oncologia». L'agenzia statunitense Fda (Food and Drug Administration) ha di recente concesso a venetoclax sia la designazione di terapia altamente innovativa (Breakthrough Therapy Designation, Btd) che di farmaco orfano (Orphan Drug Designation,ODD) per il trattamento dei pazienti affetti da Aml.