Farmaci e dintorni

22 Agosto 2016

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Disponibile anche in Italia efmoroctocog alfa di Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi), il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata, ottenuto mediante tecnologia Fc (rFVIIIFc). Il farmaco, di cui si è e parlato anche al World Federation of Hemophilia (Wfh) Congress 2016, è indicato per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) di tutte le età. Si tratta di una proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell'immunoglobulina umana IgG1. Per questa sua caratteristica, efmoroctocog alfa rappresenta il primo trattamento per l'emofilia A (approvato nell'Unione europea) che offre una protezione prolungata verso gli episodi emorragici con infusioni endovenose profilattiche praticate ogni 3-5 giorni. Per la sua emivita prolungata, efmoroctocog alfa offre una maggior flessibilità e, pertanto, la possibilità di migliorare il trattamento: maggior protezione dai sanguinamenti, senza aumentare il consumo di fattore e minor impatto della terapia grazie alla riduzione del numero di infusioni endovenose.

L'approvazione di efmoroctocog alfa (rFVIIFc) per l'emofilia A nei 28 Paesi membri dell'Unione europea (UE), oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia, avvenuta lo scorso novembre, si basa sui risultati degli studi clinici di fase 3 A-LONG e Kids A-LONG. Nello sviluppo clinico sono stati esaminati l'efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di efmoroctocog alfa negli adulti e adolescenti di età superiore ai 12 anni e in bambini di età inferiore ai 12 anni con emofilia A grave; entrambi i gruppi erano già stati precedentemente trattati con altre terapie. In profilassi, un livello di fattore VIII pari a 1 UI/dL è generalmente ritenuto la soglia minima per prevenire gli episodi di sanguinamento.

Per alcuni pazienti, tuttavia, non è sufficiente. Pertanto, per mantenere un livello di fattore VIII adeguato, l'emivita relativamente breve delle terapie sostitutive convenzionali rende necessaria una somministrazione endovenosa frequente, un limite per un trattamento ottimale. Efmoroctocog alfa, grazie alla sua clearance ridotta e all'emivita prolungata, è in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti, senza aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l'impatto del trattamento stesso.