Farmaci e dintorni

23 Agosto 2016

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La Commissione Europea ha concesso l'immissione condizionata in commercio (CMA) per Zalmoxis, la prima terapia cellulare paziente-specifica basata sull'ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation - HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio. Ne ha dato notizia nella giornata di ieri, attraverso un comunicato, Molmed, l'azienda produttrice.

«Si tratta», si legge nel comunicato «di una terapia innovativa basata sull'impiego di linfociti T geneticamente modificati in cui è stato inserito un "gene suicida". Una volta infuse nei pazienti sottoposti ad un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore parzialmente compatibile, queste cellule facilitano l'effetto anti-leucemico, eliminando il ricorso alla profilassi immunosoppressiva post-trapianto e producendo una rapida ricostituzione immunologica. Il gene suicida permette di controllare prontamente la cosiddetta "malattia del trapianto contro l'ospite" (Graft versus Host Disease - GvHD), il più importante e grave effetto collaterale in caso di trapianto aplo-identico, derivante dalla disparità genetica tra paziente e donatore».

Secondo Molmed, in questo modo Zalmoxis aumenta significativamente la sopravvivenza a lungo termine, indipendentemente dalle condizioni del paziente al momento del trapianto, rendendo il trapianto aplo-identico più sicuro ed efficace. La Commissione Europea ha deciso per l'autorizzazione sulla base dei dati di efficacia e sicurezza relativi a pazienti arruolati nello studio di fase I-II, TK007, e nello studio registrativo randomizzato di fase III, TK008, attualmente in corso. I pazienti sottoposti alla terapia Zalmoxis sono 30 dello studio TK007 e 15 dello studio TK008, ancora in corso. I pazienti arruolati nello studio TK007 erano affetti da diverse forme di tumori del sangue ad alto rischio, mentre i pazienti arruolati nello studio TK008 sono affetti da leucemia acuta mieloide o linfoblastica, a qualunque stadio della malattia tra la remissione completa e lo stadio più avanzato della patologia, o affetti da leucemia acuta mieloide secondaria.