Farmaci e dintorni

06 Aprile 2017

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Una nuova molecola permetterà di ottenere percentuali più elevate di remissione completa della malattia, di sopravvivenza globale raddoppiata e minori eventi avversi, rispetto alla chemioterapia standard. Si tratta dei risultati ottenuti da blinatumomab, un nuovo anticorpo monoclonale da poco disponibile nel nostro Paese in regime di rimborsabilità. Si tratta di un anticorpo monoclonale bi-specifico, che si avvale della tecnologia BiTE(Bispecific T-cell Engager) sviluppata da Amgen. Gli anticorpi bispecifici BiTE hanno un meccanismo d'azione duplice e agiscono legandosi a due bersagli contemporaneamente: da una parte le cellule T del sistema immunitario e dall'altra le cellule B maligne. Blinatumomab è somministrato come infusione endovenosa continua a velocità costante utilizzando una pompa per infusione. Ciascun ciclo di trattamento con blinatumomab consiste in 28 giorni (4 settimane) di infusione continua. Ogni ciclo di trattamento è separato dal successivo da un intervallo di 14 giorni senza trattamento.

«Le sperimentazioni cliniche di fase I e II» è stato detto durante la conferenza stampa di presentazione del farmaco che si è svolta ieri a Roma «hanno restituito risultati talmente incoraggianti da aver spinto Fda e Ema a concedere a blinatumomab una revisione accelerata e un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata. Un'altra ricerca di fase III ha inoltre permesso di osservare beneficio in termini di sopravvivenza globale quasi raddoppiandola: dai 4 mesi con la terapia standard ai 7,7 mesi».

Alessandro Rambaldi Direttore dell'Unità Strutturale Complessa di Ematologia dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha riferito che la leucemia linfoblastica acuta è una malattia rara, che fa registrare circa 6-700 nuove diagnosi ogni anno. «Il maggior numero di casi» ha spiegato Rambaldi «si registra nella fascia 0-4 anni e in quella successiva ai 60. Come spesso capita in campo oncologico, la malattia non presenta un profilo unico. Decorso e risposta alla terapia sono diversi in ogni paziente. Tuttavia, le sperimentazioni che sono state effettuate, finora soprattutto in pazienti con malattia in fase molto avanzata, hanno dato buoni risultati. La terapia è risultata ben tollerata, al punto che, dopo il periodo di ricovero necessario per il posizionamento della pompa da infusione, i pazienti hanno potuto terminare il ciclo di terapia a casa».

Le potenzialità di blinatumomab sono state testimoniate anche da Robin Foà Direttore del dipartimento di Ematologia del Policlinico Umberto I di Roma. «La selettività del meccanismo d'azione della molecola» ha spiegato «potrà permettere ai medici di ridurre la tossicità dei trattamenti. I risultati osservati sono stati straordinari, al punto da meritare la pubblicazione sul prestigioso New England Journal of Medicine. Il fatto che la sopravvivenza sia passata da 4 a 7,7 mesi può apparire marginale ma si tratta di un periodo durante il quale è possibile pianificare altre terapie, magari anche un secondo trapianto di midollo osseo. Nei prossimi mesi e anni speriamo di poter portare in prima linea il trattamento con blinatumomab. Si potrebbe arrivare anche ad evitare del tutto la necessità del trapianto».


Gianluca Casponi