Farmaci e dintorni

13 Luglio 2017

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La Food and Drug Administration (Fda) degli Stati Uniti ha approvato la L-glutammina sotto forma di polvere per via orale, con nome commerciale Endari, per il trattamento dell'anemia falciforme nei pazienti a partire dai 5 anni. «Si tratta del primo trattamento approvato per i pazienti con anemia falciforme da quasi 20 anni» spiega in un comunicato stampa dell'agenzia Richard Pazdur, dell'Office of Hematology and Oncology Products del Center for Drug Evaluation and Research della Fda e direttore dell'Oncology Center of Excellence della FDA. «Fino ad ora, solo un altro farmaco è stato approvato per i pazienti che vivono con questa grave e debilitante condizione» precisa. Secondo i National Institutes of Health, circa 100.000 persone negli Stati Uniti soffrono di questa malattia, che si verifica più frequentemente nelle persone di origine afro-americana e latina e in altri gruppi di minoranza, e che riduce drasticamente l'aspettativa di vita dei pazienti, con una sopravvivenza media di 40-60 anni. I dati sulla sicurezza e l'efficacia della L-glutammina provengono da uno studio randomizzato su pazienti di età compresa tra i cinque e i 58 anni con anemia falciforme che avevano presentato due o più crisi dolorose nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio, assegnati casualmente al trattamento con il farmaco sperimentale o con placebo, con una valutazione su 48 settimane. I pazienti trattati con L-glutammina hanno presentato meno visite ospedaliere, meno ricoveri e giorni trascorsi in ospedale per crisi dolorose rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un placebo, oltre a presentare meno casi di sindrome del torace acuto, una complicanza pericolosa della malattia (8,6% rispetto a 23,1%). Effetti indesiderati comuni della L-glutammina includono stipsi, nausea, mal di testa, dolore addominale, tosse, dolore alle estremità, dolore alla schiena e dolore toracico. Endari ha ricevuto per questa indicazione la designazione di farmaco orfano, che permette di ottenere incentivi per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare; inoltre, lo sviluppo di questo farmaco è stato in parte sostenuto dall'Orphan Products Grants Program della Fda, che fornisce sovvenzioni per studi clinici sulla sicurezza e sull'efficacia dei prodotti destinati all'uso in malattie o condizioni rare.